Legend Biotech Corporation ha annunciato che CARTITUDE-4, lo studio di Fase 3 che valuta CARVYKTI® (ciltacabtagene autoleucel; cilta-cel) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario alla lenalidomide, ha raggiunto il suo endpoint primario, che consisteva nel mostrare un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione rispetto alla terapia standard, alla prima analisi ad interim pre-specificata dello studio. Lo studio è stato sbloccato in seguito alla raccomandazione di un comitato indipendente di monitoraggio dei dati. Lo studio CARTITUDE-4 (NCT04181827) è il primo studio internazionale, randomizzato, in aperto, di Fase 3 che valuta l'efficacia e la sicurezza di una terapia CAR-T rispetto a pomalidomide, bortezomib e desametasone (PVd) o daratumumab, pomalidomide e desametasone (DPd) in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario alla lenalidomide, che hanno ricevuto da una a tre linee di terapia precedenti.

L'endpoint primario dello studio è la PFS. Gli endpoint secondari includono la sicurezza, la sopravvivenza globale (OS), il tasso di negatività della malattia minima residua (MRD) e il tasso di risposta globale (ORR). I pazienti continueranno ad essere seguiti per gli endpoint primari e secondari come parte dello studio CARTITUDE-4.

I risultati dello studio CARTITUDE-4 saranno presentati in occasione di un prossimo meeting medico e serviranno a sostenere le discussioni con le autorità sanitarie in merito a potenziali richieste di autorizzazione.