Longboard Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i risultati intermedi positivi dell'estensione in aperto di 52 settimane dello Studio PACIFIC, che valuta la bexicaserina (LP352) in partecipanti di età compresa tra 12 e 65 anni con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo. Lo Studio PACIFIC OLE è uno studio di Fase 2 di 52 settimane, in aperto, sulla sicurezza a lungo termine di bexicaserina in partecipanti con una serie di DEE, tra cui la sindrome di Dravet (n=3), la sindrome di Lennox-Gastaut (n=20). e DEE Altro (n=18), che hanno completato lo Studio PACIFIC (n=41).

Gli obiettivi dello studio sono di indagare la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di bexicaserina nei partecipanti con DEE e di analizzare l'effetto di bexicaserina sulla frequenza delle crisi motorie contate osservate e di altri tipi di crisi. L'analisi ad interim è stata condotta quando i partecipanti hanno raggiunto il punto approssimativo di 6 mesi nello Studio OLE. Riassunto dei risultati di efficacia: La variazione mediana della frequenza delle crisi motorie contate per i partecipanti allo Studio OLE in un periodo di trattamento di circa 6 mesi è stata una diminuzione del 56,1% (n=40) rispetto al loro valore di base all'ingresso nello Studio PACIFIC.

La variazione mediana della frequenza delle crisi motorie contate rispetto al basale per: i partecipanti randomizzati al gruppo trattato con bexicaserina nello Studio PACIFIC è stata una diminuzione del 54,9% (n=31); ?i partecipanti randomizzati al gruppo placebo nello Studio PACIFIC che sono passati a bexicaserina nell'OLE è stata una diminuzione del 57,3% (n=9); Sintesi dei risultati di sicurezza e tollerabilità: In questo studio sono stati osservati risultati favorevoli di sicurezza e tollerabilità. Il 100% dei partecipanti allo Studio PACIFIC ha scelto di iscriversi all'OLE e il 95,1% (39 su 41) è rimasto nello studio in aperto in corso. Un partecipante ha interrotto a causa dell'evento avverso (AE) della letargia e un partecipante ha interrotto per ritiro del consenso.

Gli AE emergenti dal trattamento più comuni nel gruppo complessivo (n=41), che si sono verificati in >5% dei pazienti, sono stati infezioni del tratto respiratorio superiore, COVID-19, polmonite, sinusite, convulsioni e diminuzione dell'appetito.