MaaT Pharma ha fornito obiettivi commerciali e pietre miliari cliniche per il 2022. Programmi clinici di emato-oncologia: MaaT013 per il trattamento della aGvHD (designazione di farmaco orfano da parte della FDA e dell'EMA): MaaT013 è una terapia ecosistemica completa, off-the-shelf, standardizzata, pooled-donor Microbiome Ecosystem Therapy per la somministrazione di clisteri. MaaT013 è pronto per iniziare la sua Fase 3 pivotal in Europa. MaaT Pharma ha già ricevuto l'autorizzazione normativa per iniziare questa sperimentazione in Francia e Germania. L'azienda comunicherà l'inclusione del primo paziente (FPI). L'inizio degli studi clinici per MaaT013 negli Stati Uniti dipenderà dall'esito degli scambi in corso con la Food and Drug Administration (FDA) in risposta alla lettera di sospensione clinica dell'agosto 2021 riguardante l'IND per MaaT013 negli Stati Uniti. MaaT013 è stato valutato con successo in uno studio clinico di fase 2 in pazienti con aGvHD gastrointestinale (GI) di grado III-IV resistente agli steroidi, nonché in un programma di uso compassionevole (EAP) in corso in Francia in pazienti con GI-aGvHD di grado II-IV che hanno fallito terapie precedenti, con risultati promettenti. Ad oggi, più di 100 pazienti con aGvHD sono stati trattati in modo sicuro con MaaT013, tra cui: 24 pazienti nello studio di Fase 2. 96 pazienti nel programma di accesso anticipato in Francia (EAP). Questo programma è stato anche un'opportunità per l'azienda di rafforzare la sua catena di approvvigionamento e le sue capacità di produzione per consegnare MaaT013 regolarmente e in modo sicuro a 18 centri ospedalieri di trapianto. Inoltre, MaaT Pharma ha recentemente onorato due richieste di uso compassionevole di MaaT013 provenienti da altri due paesi europei. MaaT033 per la prevenzione delle complicazioni dovute al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT): MaaT033 è una terapia dell'ecosistema del microbioma derivata da donatore, standardizzata, ad alta ricchezza e ad alta biodiversità per somministrazione orale. MaaT033, è attualmente in fase di valutazione per definire il regime di dosaggio in uno studio clinico di fase 1b in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) dopo una chemioterapia intensiva. Ci sono state 4 riunioni di un comitato indipendente di revisione della sicurezza (DSMB) fino ad oggi che ha valutato la sicurezza della sperimentazione e che ha concluso a sostegno della continuazione dello studio. Nel primo trimestre 2022, l'azienda fornirà i risultati provvisori dei dati di incisione per lo studio clinico di fase 1b. I risultati completi sono attesi nella prima metà del 2022 e alla fine del 2022 potrebbe essere avviata una fase 2/3 per valutare MaaT033 come trattamento profilattico per i pazienti con cancro del sangue sottoposti ad allo-HSCT. Immuno-oncologia Programmi clinici e non clinici: MaaT013 per il miglioramento della risposta dei pazienti agli inibitori del checkpoint immunitario (ICI) studio clinico proof of concept sponsorizzato da AP-HP: MaaT013 è pronto per entrare in uno studio di Fase 2a randomizzato e controllato con placebo per valutare il suo effetto sull'efficacia del trattamento ICI in pazienti con melanoma metastatico. AP-HP è lo sponsor di questo studio. MaaT Pharma fornirà i farmaci ed eseguirà il profilo del microbioma dei pazienti utilizzando la sua piattaforma proprietaria gutPrint®. Le autorità di regolamentazione francesi hanno approvato la sperimentazione e l'azienda comunicherà l'inclusione del primo paziente. MaaT03X per l'aumento del tasso di risposta agli inibitori del checkpoint immunitario nei pazienti con tumori solidi: MaaT03X è una terapia a base di ecosistemi di microbioma fermentati, ad alta diversità e progettati razionalmente per la somministrazione orale. Il design di MaaT03X è basato su analisi di dati clinici e del microbioma di centinaia di pazienti. MaaT Pharma sta sfruttando la sua piattaforma proprietaria di biologia computazionale gutPrint® e la tecnologia di eco-fermentazione completa per sviluppare questa nuova generazione di candidati. Il primo candidato MaaT03X è attualmente in fase di test non clinico e mirerà a migliorare l'efficacia anti-cancro dell'ICI in pazienti con un tumore solido non rivelato con un elevato bisogno insoddisfatto. Un primo studio clinico dovrebbe iniziare nella prima metà del 2023. Nel 2021, il programma MaaT03X ha ricevuto una sovvenzione di 1,9 milioni per sostenere l'industrializzazione del processo di produzione.