MeiraGTx Holdings PLC è un'azienda di terapia genica integrata verticalmente e in fase clinica. L'azienda si concentra su tre aree distinte di esigenze mediche insoddisfatte: le malattie oculari, comprese le malattie retiniche ereditarie (IRD), nonché le grandi malattie degenerative oculari, le forme gravi di xerostomia e le malattie neurodegenerative. La sua pipeline di prodotti comprende botaretigene sparoparvovec o bota-vec, per il trattamento della retinite pigmentosa X-linked correlata a mutazioni nel gene regolatore della retinite pigmentosa GTPase o XLRP-RPGR; AAV-hAQP1 per il trattamento della xerostomia di grado 2/3 indotta da radiazioni; AAV-hAQP1 per il trattamento della Sindrome di Sjogren; AAV-GAD per il trattamento della malattia di Parkinson; AAV-RPE65 per il trattamento della distrofia retinica associata a RPE65; AAV-CNGB3 e AAV-CNGA3 per il trattamento dell'acromatopsia; AAV-AIPL1 per il trattamento della LCA4 e AAV-RDH12 per il trattamento della distrofia retinica associata alla mutazione RDH12.