Moleculin Biotech, Inc. ha annunciato l'inizio di uno studio di Fase 2 avviato da un ricercatore che valuta WP1066 in combinazione con la radioterapia per il trattamento di adulti con glioblastoma (NU 21C06), in collaborazione con l'Azienda. Lo studio è condotto nell'ambito dell'Investigative New Drug Application (IND) della Northwestern University, che fa riferimento all'IND della Società, che ha ricevuto l'autorizzazione dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nell'aprile 2022. Questa sperimentazione è finanziata dal National Institutes of Health (NIH) e da BrainUp®, un'organizzazione no-profit dedicata alla sensibilizzazione sul cancro al cervello.

WP1066 è il modulatore immunitario/trascrizionale di Moleculin, progettato per stimolare la risposta immunitaria ai tumori inibendo l'attività errata delle cellule T regolatorie e inibendo al contempo i fattori di trascrizione oncogeni chiave, tra cui p-STAT3 (trasduttore di segnale fosforilato e attivatore della trascrizione 3), c-Myc (un trasduttore di segnale cellulare che prende il nome da un virus aviario omologo chiamato Mielocitomatosi) e HIF-1a (fattore inducibile dell'ipossia 1a). Questi fattori di trascrizione sono bersagli ampiamente ricercati per il loro ruolo nella sopravvivenza e nella proliferazione delle cellule tumorali, nell'angiogenesi (cooptazione della vascolarizzazione per l'apporto di sangue), nell'invasione, nelle metastasi e nell'infiammazione associata ai tumori. Lo studio NU 21C06 è uno studio di Fase 2, in aperto, a più bracci, sulla radioterapia in combinazione con WP1066 in pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi con IDH (isocitrato deidrogenasi) wild-type e MGMT non metilato.

La misura dell'esito primario dello studio è la sopravvivenza libera da progressione e le misure dell'esito secondario includono l'analisi del microambiente tumorale. Il glioblastoma è un tipo di tumore comune che ha origine nel cervello. Il tasso medio annuo di incidenza del glioblastoma, corretto per età, è di 3,19 per 100.000 persone negli Stati Uniti. Il glioblastoma è il tumore cerebrale maligno primario più aggressivo, con una sopravvivenza mediana di soli 15 mesi.

È il tumore cerebrale primario maligno più comune e costituisce il 54% di tutti i gliomi e il 16% di tutti i tumori cerebrali primari.3 Nonostante i progressi per altri tipi di cancro, il tasso di sopravvivenza del glioblastoma non è cambiato in modo significativo negli ultimi tre decenni. Moleculin ha ricevuto la designazione di farmaco orfano per WP1066 per il trattamento dei tumori cerebrali, nonché la designazione di malattia pediatrica rara per altre tre indicazioni pediatriche.