NeuroPace, Inc. ha annunciato il completamento dell'obiettivo di arruolamento dei pazienti nel suo studio pivotale NAUTILUS per il trattamento dell'epilessia generalizzata idiopatica (IGE), con oltre un trimestre di anticipo rispetto al previsto. NAUTILUS è il primo e unico studio clinico pivotale per valutare la terapia di neuromodulazione nell'epilessia generalizzata idiopatica, o IGE, e, in caso di successo, la RNS potrebbe assicurarsi la prima indicazione basata sul dispositivo per l'epilessia generalizzata. Il 40% dei pazienti con epilessia refrattaria ai farmaci è diagnosticato con epilessia generalizzata, e NeuroPace ritiene che questa pietra miliare dell'arruolamento dei pazienti rifletta l'entusiasmo dei pazienti e dei medici nel rispondere potenzialmente a questa significativa esigenza non soddisfatta con il Sistema RNS.

I pazienti con epilessia generalizzata non necessitano di un monitoraggio invasivo di Fase II e sarebbero in grado di procedere più rapidamente alla terapia con il Sistema RNS, attraverso un processo diagnostico non invasivo che potrebbe essere eseguito sia all'interno che all'esterno dell'ambiente del Centro Epilessia Comprensivo. Questi sforzi fanno parte dell'obiettivo più ampio di NeuroPace di espandere l'accesso alla terapia con il Sistema RNS per contribuire a colmare il divario di trattamento per gli 1,2 milioni di pazienti con epilessia refrattaria ai farmaci negli Stati Uniti. L'IGE è il secondo tipo più comune di epilessia, dopo l'epilessia a esordio focale, in cui le crisi hanno origine da varie parti del cervello contemporaneamente.

In genere viene diagnosticata nell'infanzia o nell'adolescenza e spesso provoca crisi epilettiche che durano tutta la vita. I pazienti con IGE hanno spesso crisi epilettiche che possono causare la perdita di coscienza e subiscono comunemente lesioni a causa di cadute legate alle crisi. Ulteriori conseguenze delle crisi incontrollate includono scarsi risultati cognitivi, depressione, diminuzione dell'interazione sociale con i coetanei, aumento della frequenza delle crisi e morte improvvisa inspiegabile nell'epilessia (SUDEP).

Lo Studio NAUTILUS ha ricevuto un'approvazione IDE (Investigational Device Exemption) dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ed è uno studio pivotale prospettico, multicentrico, in singolo cieco, randomizzato e controllato con stimolazione sham, progettato per dimostrare che il Sistema RNS è sicuro ed efficace come terapia aggiuntiva per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni con IGE resistente ai farmaci. NeuroPace ha ricevuto dalla FDA lo status di Breakthrough Device Designation nel 2021 per l'uso potenziale del suo Sistema RNS nel trattamento dell'IGE. La sperimentazione richiede la valutazione di un endpoint primario di sicurezza e una valutazione di efficacia a 12 mesi dall'impianto.

Se lo studio raggiunge gli endpoint primari, NeuroPace prevede di presentare un Supplemento PMA e intende anche pubblicare i risultati in una rivista medica peer-reviewed.