NH TherAguix (NHT) ha annunciato che il suo candidato farmaco principale, AGuIX, ha ricevuto la designazione Fast Track dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense come radio-enhancer di nuova generazione per il trattamento dei gliomi maligni, e in particolare del glioblastoma (GBM), il tumore cerebrale più comune e più letale a livello globale. Un nanodrug in grado di migliorare la precisione e l'efficacia della radioterapia senza danneggiare i tessuti circostanti: Frutto di oltre 10 anni di ricerca, AGuIX è un nanofarmaco progettato per soddisfare la crescente esigenza medica nel cancro al cervello, migliorando significativamente l'efficacia e la precisione della radioterapia direttamente all'interno dei tumori. La sua struttura, costituita per lo più da gadolinio, le conferisce proprietà di imaging a forte contrasto, insieme al potenziale di aumentare indirettamente la dose di raggi X erogata.

AGuIX consente quindi di delineare con precisione il tumore tramite la risonanza magnetica e può migliorare significativamente l'efficacia della radioterapia. AGuIX vanta anche un eccellente profilo di sicurezza, come dimostrano i risultati del primo studio clinico In Human di Fase Ib NANORAD-1. Importanti punti di inflessione clinica previsti nella seconda metà del 2024. AGuIX è attualmente in fase di valutazione in quattro studi clinici di Fase II, tre dei quali dovrebbero fornire punti di inflessione importanti prima della fine del 2024: Lo studio di Fase II NANORAD 2, condotto dall'Ospedale Universitario di Grenoble (p.i. Pr.

C. Verry) su 100 pazienti con metastasi cerebrali multiple, sta valutando AGuIX in combinazione con la radioterapia del cervello intero. Il reclutamento è stato completato e i risultati dell'analisi intermedia di efficacia sono attesi al più tardi per la fine del 2024. Lo studio di Fase II NANOBRAINMETS, condotto in collaborazione con il Dana Farber Cancer Institute (p.i. Dr. A. Aizer), l'istituto leader mondiale nella ricerca e nel trattamento del cancro adulto e pediatrico, sta valutando AGuIX in 134 pazienti con metastasi cerebrali in combinazione con la radioterapia stereotassica.

Un'analisi di futilità (50% dei pazienti arruolati) è prevista per agosto 2024, per valutare i primi effetti potenziali del trattamento sui pazienti. La convalida del proseguimento dello studio sottolineerebbe il forte potenziale terapeutico di AGuIX nel trattamento di questi pazienti. I primi risultati di un'analisi di efficacia ad interim sono attesi per novembre 2024.

Lo studio di Fase I/II NANOGBM, condotto dal Centro Clermont Ferrand Jean Perrin (p.i. Dr. J. Biau), sta valutando AGuIX nel trattamento del glioblastoma in 62 pazienti. I risultati dell'analisi intermedia di efficacia sono attesi per la fine del 2024.