NLS Pharmaceutics Ltd. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha esaminato il protocollo completo dello studio NLS-1031, parte del programma di Fase 3 per Mazindol ER, denominato AMAZE. Inoltre, l'Azienda ha annunciato che il protocollo dello studio clinico di Fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di Mazindol ER nei pazienti con narcolessia di tipo 1 ha ricevuto l'approvazione dell'Institutional Review Board ("IRB") indipendente. Il Programma AMAZE comprenderà due studi di Fase 3 in doppio cieco quasi identici (N=50 ciascuno) che studieranno Mazindol ER rispetto al placebo in pazienti adulti con narcolessia, a partire da quest'estate in più siti esclusivamente negli Stati Uniti. In base alle raccomandazioni della FDA, entrambi gli studi di Fase 3 misureranno gli episodi settimanali di cataplessia come endpoint primario nel corso di 8 settimane di trattamento e l'eccessiva sonnolenza diurna come obiettivo secondario, utilizzando il Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-SRI) e la Epworth Sleepiness Scale (ESS).

Ai pazienti che completano questi studi verrà offerta la partecipazione a uno studio di estensione in aperto (OLE) della durata di 12 mesi. Per essere idonei all'arruolamento nello studio OLE, i pazienti devono avere almeno 18 anni di età e aver ricevuto una diagnosi di narcolessia con cataplessia. NLS ha precedentemente riferito i risultati dello studio di Fase 2 sulla narcolessia, in cui Mazindol ER ha soddisfatto tutti gli endpoint primari e secondari. I pazienti trattati con Mazindol ER nello studio randomizzato di Fase 2 hanno mostrato un miglioramento continuo dopo il passaggio allo studio OLE e i pazienti trattati con placebo nello studio randomizzato di Fase 2 e che successivamente hanno ricevuto Mazindol ER nello studio OLE hanno mostrato un'efficacia simile a quella dei pazienti trattati con Mazindol ER nello studio randomizzato.

I dati degli studi di Fase 2 sono stati presentati all'inizio di giugno a SLEEP 2023, il meeting annuale dell'American Academy of Sleep Medicine (AASM) e della Sleep Research Society (SRS). Un IRB opera in base alle normative della FDA ed è un gruppo costituito e registrato dalla FDA che è stato formalmente designato per esaminare e monitorare la ricerca biomedica che coinvolge soggetti umani. In base alle normative dell'FDA, un IRB ha l'autorità di approvare, richiedere modifiche (per garantire l'approvazione) o disapprovare la ricerca.

Lo scopo della revisione dell'IRB è quello di assicurare, sia in anticipo che attraverso una revisione periodica, che vengano prese misure appropriate per proteggere i diritti e il benessere delle persone che partecipano come soggetti alla ricerca. Per raggiungere questo scopo, gli IRB utilizzano un processo di gruppo per rivedere i protocolli di ricerca e i materiali correlati (ad esempio, i documenti di consenso informato e le brochure per gli sperimentatori), al fine di garantire la protezione dei diritti e del benessere dei soggetti umani della ricerca.