Novartis ha annunciato i risultati positivi di APPULSE-PNH, uno studio di Fase IIIB che valuta l'efficacia e la sicurezza della monoterapia orale due volte al giorno Fabhalta®? (iptacopan) in pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che sono passati dalle terapie anti-C5 (Hb 10g/dL dopo il trattamento con eculizumab o ravulizumab). I dati saranno presentati in occasione di un prossimo meeting medico nel 2025.

Fabhalta ha recentemente ottenuto l'approvazione accelerata da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la riduzione della proteinuria negli adulti con nefropatia primaria da immunoglobulina A (IgAN) a rischio di rapida progressione della malattia, e lo sviluppo è in corso in molteplici malattie mediate dal complemento. Fabhalta, scoperto da Novartis, ha ricevuto l'approvazione dalla FDA nel dicembre 2023 per il trattamento di adulti con PNH e dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nel maggio 2024 per il trattamento di adulti con anemia emolitica. Nell'agosto 2024, Fabhalta ha ottenuto l'approvazione accelerata da parte della Food and Drug Administration statunitense (FDA) per la riduzione della proteinuria negli adulti con nefropatia primaria da immunoglOBulina A ("IgAN") a rischio di rapida progressione della malattia e lo sviluppo è in corso in molteplici malattie complementari-mediate.