Ocugen, Inc. ha annunciato che il Comitato di monitoraggio dei dati e della sicurezza per lo studio clinico di Fase 1/2 ArMaDa per OCU410 si è recentemente riunito e ha approvato di procedere al dosaggio con la dose media di OCU410 nella fase di dose-escalation dello studio. Tre soggetti con atrofia geografica (GA) sono stati dosati nello studio clinico di Fase 1/2 fino ad oggi. Ad altri tre soggetti sarà somministrata la dose media (Coorte 2) e a tre pazienti la dose alta (Coorte 3) di OCU410 nella fase di dose-escalation.

I prodotti attualmente approvati per il trattamento della GA hanno limitazioni significative, in quanto richiedono iniezioni multiple all'anno e mirano solo a un percorso che contribuisce alla GA. OCU410 regola più vie coinvolte nella malattia, tra cui: il metabolismo lipidico, l'infiammazione, lo stress ossidativo e il complesso di attacco della membrana (complemento). Lo studio clinico ArMaDa valuterà la sicurezza della somministrazione unilaterale sottoretinica di OCU410 nei soggetti con GA e sarà condotto in due fasi.

La Fase 1 è uno studio multicentrico, in aperto, che prevede tre livelli di dose [dose bassa (2,5×1010 vg/mL), dose media (5×1010 vg/mL) e dose alta (1,5 ×1011 vg/mL)]. La Fase 2 è uno studio di espansione della dose, randomizzato, in cieco, in cui i soggetti saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 a uno dei due gruppi di trattamento con OCU410 o a un gruppo di controllo non trattato. Ocugen è impegnata a trovare soluzioni per le malattie retiniche ereditarie e per le malattie della cecità che colpiscono milioni di persone.

La GA è una forma avanzata di degenerazione maculare secca legata all'età e colpisce circa 1 milione di persone negli Stati Uniti. La dAMD colpisce circa 10 milioni di americani e più di 266 milioni di persone nel mondo. È caratterizzata dall'assottigliamento della macula.

La macula è la parte della retina responsabile della visione chiara nella linea diretta della vista. La dAMD comporta il lento deterioramento della retina con drusen sottomaculari (piccoli punti bianchi o gialli sulla retina), atrofia, perdita della funzione maculare e compromissione della visione centrale. La dAMD rappresenta l'85-90% della popolazione totale di AMD.

OCU410 utilizza una piattaforma di somministrazione AAV per la somministrazione retinica del gene RORA (ROR Related Orphan Receptor A). La proteina RORA svolge un ruolo importante nel metabolismo lipidico, riducendo i depositi di lipofuscina e lo stress ossidativo, e dimostra un ruolo antinfiammatorio, oltre a inibire il sistema del complemento negli studi in vitro e in vivo (modello animale). Questi risultati dimostrano la capacità di OCU410 di colpire molteplici percorsi legati alla fisiopatologia della dAMD.

Ocugen sta sviluppando AAV-RORA come terapia genica unica per il trattamento della GA.