Ocugen, Inc. ha annunciato che sta diversificando la sua pipeline innovativa introducendo una tecnologia piattaforma di terapia cellulare di Fase 3, chiamata NeoCart® (neocartilagine derivata da condrociti autologhi). Recentemente, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) a NeoCart® per la riparazione di lesioni a tutto spessore della cartilagine del ginocchio negli adulti. NeoCart® è un disco tridimensionale di nuova cartilagine ingegnerizzata che viene prodotto facendo crescere i condrociti – le cellule responsabili del mantenimento della salute della cartilagine – derivate dal paziente su un'impalcatura unica.

NeoCart® ha il potenziale di accelerare la guarigione e ridurre il dolore, ricostruendo la cartilagine del ginocchio danneggiata del paziente. Tratta il dolore alla fonte, creando una superficie articolare simile e funzionale a quella che c'era prima della lesione. In definitiva, l'obiettivo è prevenire la progressione del paziente verso l'osteoartrite.

NeoCart® è stato acquisito come parte della fusione inversa di Ocugen con lo sviluppatore originale della terapia, Histogenics, nel 2019. La designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) fa parte del 21st Century Cures Act. Il programma è stato creato per accelerare lo sviluppo e la revisione delle terapie di medicina rigenerativa destinate a trattare, modificare, invertire o curare una condizione grave.

Ricevere una designazione RMAT offre alle aziende sponsor tutti i vantaggi dei programmi di designazione fast track e breakthrough therapy, comprese le interazioni precoci con l'FDA. Ocugen sta lavorando con la FDA per finalizzare i protocolli di Fase 3 necessari per far avanzare il programma di sviluppo clinico di NeoCart®, necessario per l'eventuale autorizzazione al mercato. Le lesioni della cartilagine articolare sono una condizione grave e spesso limitante la mobilità.

Quando la cartilagine è sana, facilita i movimenti, consentendo alle ossa di scivolare l'una sull'altra con un attrito minimo, ma può essere danneggiata da lesioni o dalla normale usura. La cartilagine danneggiata può, nel tempo, causare dolore e ridurre la capacità di funzionamento. Le piccole lesioni articolari hanno una capacità limitata di auto-riparazione, mentre le lesioni a tutto spessore non hanno la capacità di guarire naturalmente.

Non ci sono vasi sanguigni o nervi per supportare la guarigione, e quando la cartilagine matura, i condrociti hanno una capacità limitata di replicarsi. Un danno non trattato può portare all'osteoartrite. I dettagli del programma di sviluppo di NeoCart® saranno condivisi in una data futura.