Omega Therapeutics riceve la designazione di farmaco orfano per OTX-2002 per il trattamento del carcinoma epatocellulare.
02 novembre 2022 alle 12:01
Condividi
Omega Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano per OTX-2002, il controllore epigenomico dell'azienda, primo nella sua classe, ingegnerizzato per la downregolazione di c-Myc (MYC), per il trattamento del carcinoma epatocellulare (HCC). L'azienda ha recentemente annunciato che è stato somministrato il primo paziente nello studio clinico di Fase 1/2 MYCHELANGELO(TM) I, che studia la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'attività antitumorale preliminare di OTX-2002 come monoterapia e in combinazione con le terapie standard nei pazienti con HCC recidivato o refrattario e altri tipi di tumore solido noti per l'associazione con l'oncogene MYC.
Omega Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica in fase clinica, impegnata nello sviluppo di un farmaco epigenomico programmabile a base di mRNA per trattare o curare un'ampia gamma di malattie. La piattaforma OMEGA dell'azienda ha permesso di identificare e convalidare vari codici epigenomici basati sulla sequenza del DNA, associati a singoli elementi regolatori all'interno dei domini genomici isolati (IGD). L'Azienda progetta e ingegnerizza i suoi terapeutici a base di mRNA, chiamati controllori epigenomici, o EC, per indirizzare gli EpiZip per un controllo epigenomico di precisione. La sua pipeline è costituita da programmi che abbracciano l'oncologia, la medicina rigenerativa e le malattie multigeniche, comprese le condizioni immunologiche e cardiometaboliche. Il controllo epigenomico di precisione dell'Azienda, fornito dalla piattaforma OMEGA, ha un'applicabilità terapeutica e un potenziale di trasformazione che abbraccia l'oncologia, le malattie multigeniche, comprese le condizioni immunologiche e cardiometaboliche, e la medicina rigenerativa.
OMEGA THERAPEUTICS, INC. 
