Oncodesign Precision Medicine (OPM) ha annunciato l'ingresso in clinica del suo candidato farmaco ODS-101 con il dosaggio del primo soggetto nello studio clinico di Fase 1 in volontari sani. Le malattie infiammatorie intestinali (IBD) comprendono condizioni come la colite ulcerosa (UC) e la malattia di Crohn (CD). Il numero di pazienti interessati è stato stimato in 10 milioni in tutto il mondo, con una prevalenza dell'1% (analisi EFCCA), in costante aumento, soprattutto nei Paesi sviluppati.

Il mercato globale combinato di 8MM (8 mercati principali) di UC e CD ha rappresentato 14,2 miliardi di dollari nel 2019, con una previsione di crescita fino al 2029 di 24,9 miliardi di dollari (GlobalData 2020 Reports). RIPK2 svolge un ruolo chiave nella modulazione della risposta immunitaria innata, rendendo questa chinasi particolarmente rilevante per rispondere alla necessità di terapie più sicure ed efficaci per i pazienti che spesso sperimentano effetti collaterali significativi con le terapie attuali. Inoltre, le attuali conoscenze su questo target, associate al profilo favorevole di ODS-101, aprono la possibilità di realizzare combinazioni con le terapie di prima linea, in particolare quelle basate sugli anticorpi anti-TNFa.

ODS-101 è una molecola macrociclica della piattaforma proprietaria Nanocyclix® di OPM. È un inibitore di tipo 1 altamente potente (inibitore nella cavità attiva della chinasi), selettivo contro altre chinasi e biodisponibile per via orale. Negli studi farmacologici, ODS-101 ha dimostrato una buona efficacia in diversi modelli preclinici di colite.

Il suo profilo di sicurezza negli studi preclinici soddisfa uno standard di qualità riconosciuto dall'industria farmaceutica e compatibile con la somministrazione cronica per il trattamento di malattie come l'IBD. La strategia di proprietà intellettuale di OPM è efficace nel proteggere il valore di questa risorsa e il suo utilizzo in un'ampia gamma di indicazioni terapeutiche. Lo studio clinico annunciato "First-in-human" è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su volontari sani, con un design a fase di somministrazione singola (SAD u dose ascendente singola) e a fase di somministrazione multipla (MAD - dose ascendente multipla) per studiare la sicurezza, la tollerabilità, il profilo farmacocinetico e farmacodinamico di ODS-101.

Questa Fase 1 comprende anche lo studio dell'effetto alimentare e lo studio dell'effetto di genere, al fine di preparare al meglio il futuro sviluppo clinico della molecola. Informazioni sulla tecnologia Nanocyclix® La tecnologia Nanocyclix® si basa su piccole molecole macrocicliche progettate per inibire il chinoma umano (la famiglia di chinasi che conta più di 500 membri), che svolge un ruolo in più di 400 malattie. Queste molecole rappresentano una straordinaria opportunità grazie alle loro proprietà fisico-chimiche (basso peso molecolare, attraversamento della membrana cellulare, selettività) per colpire con elevata potenza e selettività chinasi poco esplorate o notoriamente difficili e per ottenere candidati farmaci che soddisfino le specifiche compatibili con l'ambizione di fornire agenti terapeutici nella medicina di precisione.