Orphazyme A/S

Orphazyme A/S, in precedenza Orphazyme ApS, è un'azienda con sede in Danimarca, attiva nel settore biofarmaceutico. Sviluppa nuove terapie per il trattamento di una famiglia di disturbi genetici. L'azienda si concentra principalmente sullo sviluppo preclinico di farmaci per il trattamento delle malattie da accumulo lisosomiale (LSD), un gruppo di circa 50 patologie genetiche che derivano da carenze di enzimi lisosomiali o di altri componenti lisosomiali, e delle malattie da aggregazione proteica. Il candidato dell'Azienda, l'arimoclomolo, stimola la produzione del sistema di salvataggio delle proteine delle cellule, le proteine da shock termico, che aiutano le proteine mal ripiegate a tornare alla loro forma funzionale o, se non è possibile, a rimuoverle dalle cellule attraverso il sistema di riciclaggio delle cellule, i lisosomi, in modo che non formino più aggregati tossici. L'Azienda collabora con istituti accademici in Europa e negli Stati Uniti.