Orphazyme A/S ha annunciato che, in seguito al ricevimento del voto di tendenza negativo da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) come annunciato il 23 febbraio 2022, la società ha deciso di ritirare la sua domanda di autorizzazione all'immissione in commercio europea (MAA) per arimoclomolo per il trattamento della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) in vista del voto finale e dell'opinione del CHMP sulla MAA prevista per la fine di questo mese. Orphazyme è attualmente in fase di ristrutturazione in tribunale e ha ridotto la sua forza lavoro di circa il 50% per ridurre i costi mentre cerca di esplorare se è possibile stabilire una base per continuare tutte o parte delle operazioni della società, inclusa una vendita di tutte o parte delle attività della società. In questa fase non è certo che si possa trovare una soluzione e ulteriori aggiornamenti saranno forniti al momento opportuno. Nell'ambito del perseguimento di un percorso normativo negli Stati Uniti, l'azienda continua a lavorare per la ripresentazione della sua New Drug Application per l'arimoclomol alla U.S. Food and Drug Administration (FDA) e prevede di richiedere un incontro di tipo C nel secondo trimestre del 2022.