Orphazyme A/S, già Orphazyme ApS, è una società con sede in Danimarca che opera nel settore biofarmaceutico. Sviluppa nuove terapie per il trattamento di una famiglia di malattie genetiche. La società si concentra principalmente sullo sviluppo preclinico di farmaci per il trattamento delle malattie da accumulo lisosomiale (LSD), un gruppo di circa 50 malattie genetiche che derivano da carenze di enzimi lisosomiali o di altri componenti lisosomiali, e malattie da aggregazione proteica. Il candidato dell'azienda, l'arimoclomolo, stimola la produzione del sistema di salvataggio delle proteine delle cellule, le proteine da shock termico, che aiuta le proteine mal ripiegate a tornare alla loro forma funzionale o, se questo non può essere realizzato, a rimuoverle dalle cellule attraverso il sistema di riciclaggio delle cellule, i lisosomi, in modo che non formino più aggregati tossici. L'Azienda collabora con istituzioni accademiche in Europa e negli Stati Uniti.
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