PaxMedica, Inc. ha annunciato di aver ricevuto l'approvazione dalla South African Health Products Regulatory Agency (SAHPRA) per la sua domanda di sperimentazione clinica per studiare gli effetti di PAX-101 (suramina in infusione endovenosa) in pazienti con sindrome Long COVID-19 (LCS), nota anche come sequela post-acuta dell'infezione da SARS-CoV-2. Lo studio, PAX-LCS-101, sarà uno studio di fase 1B, prospettico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a dosi multiple. Lo studio dovrebbe iniziare ad arruolare pazienti nel primo trimestre di quest'anno dopo aver ottenuto l'approvazione del Comitato Etico Nazionale Sudafricano. La LCS è una malattia grave, multi-sistema che si traduce in una significativa compromissione del funzionamento in molti individui dopo l'infezione acuta con COVID-19. La diagnosi di LCS è impegnativa perché non ci sono test specifici per stabilire la diagnosi. Anche se ci sono molte definizioni proposte nella letteratura medica, la maggior parte dei ricercatori definisce la LCS come una sindrome che include un corso prolungato di vari sintomi fisici e neuropsichiatrici che persistono per 12 settimane o più senza una spiegazione alternativa. Lo studio dovrebbe arruolare pazienti con segni e sintomi persistenti di LCS, dopo un'infezione precedentemente documentata con il virus COVID-19. I sintomi di LCS in ogni paziente possono variare, ma spesso includono stanchezza, "nebbia cerebrale", dolore, mal di testa, mancanza di respiro, difficoltà di concentrazione e attenzione, disturbi del sonno, ortostasi e vertigini, e diminuzione del funzionamento, nonché molti sintomi associati come dolori articolari e muscolari, depressione e ansia. È stato osservato che la LCS assomiglia molto a un altro disturbo da infezione post-acuta noto come encefalomielite mialgica/sindrome da fatica cronica (ME/CFS). In entrambi i disturbi, la fatica è un sintomo prominente e molti degli altri sintomi osservati si sovrappongono. Entrambe le condizioni possono comportare l'incapacità di lavorare o di svolgere attività normali e, nei casi estremi di ME/CFS, è stato documentato che durano per anni, con il risultato che le persone colpite diventano costrette a casa, se non a letto. PaxMedica prevede di studiare PAX-101 come trattamento sia per la LCS che per la ME/CFS. Questo studio clinico è pianificato per studiare la sicurezza e la tollerabilità, l'efficacia e la PK di due dosi di suramin (5 mg/kg e 10 mg/kg) in adulti, dai 18 anni in su, con LCS. Nonostante il significativo bisogno medico insoddisfatto di trattamenti di LCS, non ci sono attualmente farmaci approvati per questo disturbo. C'è un crescente consenso nelle comunità scientifiche e mediche sulla necessità di maggiori ricerche sulle cause della LCS, e sul disturbo potenzialmente correlato ME/CFS PAX-101 è anche attualmente in Fase 2 per il Disturbo dello Spettro Autistico ("ASD"). La società sta anche sviluppando PAX-102, una formulazione intranasale brevettata di suramina, per ASD e altri disturbi neurologici.