PepGen Inc.

PepGen Inc. è una società di biotecnologie in fase clinica. L'azienda è impegnata nell'avanzamento della prossima generazione di terapeutici oligonucleotidici con l'obiettivo di trasformare il trattamento di gravi malattie neuromuscolari e neurologiche. La sua piattaforma proprietaria EDO (enhanced delivery oligonucleotide), sfrutta i peptidi che penetrano nelle cellule per migliorare l'assorbimento e l'attività dei terapeutici oligonucleotidici coniugati. I suoi peptidi EDO sono studiati per ottimizzare la penetrazione nei tessuti, l'assorbimento cellulare e la consegna nucleare. Utilizzando questi peptidi EDO, l'Azienda sta generando una pipeline di candidati terapeutici oligonucleotidici che sono progettati per colpire la causa principale di gravi malattie. La pipeline dell'Azienda è composta da due programmi in fase clinica: PGN-EDO51 per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che sono suscettibili di saltare l'esone 51 e PGN-EDODM1 per i pazienti affetti da distrofia miotonica di tipo 1 (DM1). Ha anche altri tre programmi in fase preclinica: PGN-EDO53, PGN-EDO45 e PGN-EDO44.