Pfizer Inc. ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione alla commercializzazione di HYMPAVZI? (marstacimab) per la profilassi di routine degli episodi di emorragia in pazienti di età pari o superiore a 12 anni e di peso pari o superiore a 35 kg, affetti da emofilia A grave (carenza congenita di fattore VIII[FVIII], FVIII). HYMPAVZI è il primo e unico inibitore del percorso del fattore tissutale (anti-TFPI) approvato nell'Unione Europea (UE) per il trattamento dell'emofilia A o B e il primo farmaco per l'emofilia approvato nell'UE da somministrare tramite una penna pre-riempita e auto-iniettabile.

HYMPAVZI offre un'opzione di trattamento sottocutaneo con un programma di dosaggio una volta alla settimana e una preparazione minima richiesta per ogni singola somministrazione. L'approvazione della CE segue l'approvazione normativa di HYMPAVZI negli Stati Uniti, avvenuta in ottobre. Lo sforzo di Pfizer, durato oltre 40 anni, per far progredire il trattamento dell'emofilia è iniziato con l'introduzione dei trattamenti ricombinanti e si è esteso all'introduzione di modalità terapeutiche più recenti e avanzate.

Oltre alle recenti approvazioni normative per HYMPAVZI, a luglio Pfizer ha riportato risultati positivi da un programma di Fase 3 che studia un candidato alla terapia genica nell'emofilia A (giroctocogene fitelparvovec) e ha ricevuto le approvazioni normative in Europa e negli Stati Uniti per la sua terapia genica per l'emofilia B BEQVEZ (fidanacogene elaparvovec). Informazioni su HYMPAVZI (marstacimab). Scoperto dagli scienziati di Pfizer, HYMPAVZI è un agente riequilibrante che ha come bersaglio il dominio Kunitz 2 dell'inibitore del percorso del fattore tissutale (TFPI), una proteina anticoagulante naturale che funziona per prevenire la formazione di coaguli di sangue e ripristinare l'emostasi.

I rischi e le incertezze includono, tra l'altro, le incertezze relative al successo commerciale di HYMPAVZI e degli altri prodotti per l'emofilia di Pfizer; le incertezze inerenti alla ricerca e allo sviluppo, compresa la capacità di raggiungere gli endpoint clinici previsti, le date di inizio e/o completamento degli studi clinici, le date di presentazione normativa, gli aggiornamenti dell'approvazione normativa e/o le date di lancio, nonché la possibilità di nuovi dati clinici sfavorevoli e di ulteriori analisi dei dati clinici esistenti; se o quando la coorte di inibitori dello studio BASIS avrà successo; il rischio che i dati degli studi clinici siano soggetti a interpretazioni e valutazioni diverse da parte delle autorità regolatorie; se le autorità regolatorie saranno soddisfatte del disegno e dei risultati degli studi clinici; se e quando le richieste di HYMPAVZI o di altri prodotti o candidati prodotti, eventualmente depositate presso le autorità regolatorie in particolari giurisdizioni, potranno essere approvate dalle autorità regolatorie, il che dipenderà da una miriade di fattori, tra cui la determinazione se i benefici del prodotto superano i suoi rischi noti e la determinazione dell'efficacia del prodotto e, se approvato, se HYMPAVZI o tali altri prodotti o candidati prodotti avranno successo commerciale; le decisioni delle autorità regolatorie che impattano sull'etichettatura, sui processi di produzione, sulla sicurezza e/o su altre questioni che potrebbero influenzare la disponibilità o il potenziale commerciale di HYMPAVZI o di qualsiasi altro prodotto o candidato prodotto; le incertezze relative all'impatto di COVID-19 sull'attività, sulle operazioni e sui risultati finanziari; e gli sviluppi della concorrenza.