Pfizer Inc. e Beam Therapeutics Inc. hanno annunciato una collaborazione di ricerca quadriennale esclusiva incentrata su programmi di editing della base in vivo per tre obiettivi per malattie genetiche rare del fegato, del muscolo e del sistema nervoso centrale. I programmi di editing di base da valutare come parte della collaborazione sfrutteranno le tecnologie di consegna in vivo proprietarie di Beam, che utilizzano RNA messaggero (mRNA) e nanoparticelle lipidiche (LNP) per consegnare gli editors di base agli organi bersaglio. Combinando queste tecnologie con la comprovata esperienza di Pfizers nello sviluppo e nella produzione di farmaci e vaccini, questa collaborazione cerca di far progredire terapie potenzialmente trasformative per i pazienti che vivono con malattie rare. Le tecnologie proprietarie di editing della base di Beams sono progettate per consentire una nuova classe di farmaci genetici di precisione che prendono di mira una singola base nel genoma senza fare una rottura a doppio filamento nel DNA. Questo approccio mira a creare una modifica più precisa ed efficiente rispetto ai tradizionali metodi di editing genico, che operano creando interruzioni mirate a doppio filamento nel DNA, con conseguenti potenziali sfide associate a modifiche indesiderate del DNA. Secondo i termini dell'accordo di collaborazione, Beam condurrà tutte le attività di ricerca attraverso la selezione del candidato allo sviluppo per tre obiettivi non rivelati, che non sono inclusi nei programmi esistenti Beams. Pfizer può optare dentro alle licenze esclusive e mondiali ad ogni candidato di sviluppo, dopo di che sarà responsabile di tutte le attività di sviluppo, così come le approvazioni normative potenziali e la commercializzazione, per ogni tale candidato. Beam ha il diritto di optare, alla fine degli studi di fase 1/2, dietro il pagamento di una tassa di esercizio dell'opzione, per un accordo globale di co-sviluppo e co-commercializzazione rispetto a un programma concesso in licenza nell'ambito della collaborazione in base al quale Pfizer e Beam dividerebbero i profitti netti così come i costi di sviluppo e commercializzazione in un rapporto 65%/35% (Pfizer/Beam).