PharmaEssentia Corporation ha presentato all'NMPA cinese il Protocollo di Studio Clinico di Fase III di P1101 per la PMF pre-fibrotica/precoce o la PMF inversa a rischio da basso a intermedio-1. Data di accadimento dell'evento: 26 aprile 2024. Nome o codice del nuovo farmaco: Ropeginterferone alfa-2b (P1101), Indicazione: Mielofibrosi pre-fibrotica/precoce primaria o mielofibrosi primaria in fase avanzata a rischio da basso a intermedio-1 secondo DIPSS Plus.

Fasi di sviluppo previste: Studio clinico di Fase III e successivamente richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio. Situazione di mercato: La mielofibrosi primaria (PMF) è una mielofibrosi (MF) che si manifesta da sola ed è una neoplasia mieloproliferativa (MPN), insieme alla policitemia vera (PV) e alla trombocitemia essenziale (ET). Secondo Orphanet, l'incidenza annuale della PMF è di circa 1 caso ogni 100.000 individui.

Per i pazienti con MF a basso rischio e con sintomi, i trattamenti attuali includono l'idrossiurea (HU) e l'interferone pegilato, e in alcuni casi gli inibitori di JAK2 o il trapianto di cellule staminali allogeniche. Gli inibitori di JAK2 sono indicati principalmente per i pazienti con MF a rischio intermedio o alto. Questo studio è un trial clinico globale di fase III, multinazionale e multicentrico.

Ropeginterferone alfa-2b è un innovativo interferone monopegilato a lunga durata d'azione inventato e prodotto da PharmaEssentia. Ropeginterferone alfa-2b è approvato per il trattamento di pazienti adulti con policitemia vera (PV) in quasi 40 Paesi del mondo, compresi i principali mercati di nuovi farmaci come l'Unione Europea, gli Stati Uniti e il Giappone.