Phathom Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la FDA ha accettato per la revisione la NDA dell'azienda per VOQUEZNA (vonoprazan) come trattamento quotidiano del bruciore di stomaco associato alla malattia da reflusso gastroesofageo (GERD) non erosiva negli adulti. L'FDA ha assegnato alla domanda una revisione standard di 10 mesi, con una data d'azione prevista dal Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 19 luglio 2024. La GERD non erosiva è la sottocategoria più ampia della GERD ed è caratterizzata da sintomi legati al reflusso in assenza di erosioni della mucosa esofagea.

Si stima che negli Stati Uniti ci siano 38 milioni di adulti che soffrono di GERD non erosiva; di questi, circa 15 milioni vengono diagnosticati e trattati con un farmaco da prescrizione ogni anno. I sintomi hanno un impatto sulla qualità di vita generale e possono includere bruciore di stomaco episodico, soprattutto di notte, rigurgito, problemi di deglutizione e dolore al petto. Phathom sta anche finalizzando i suoi piani per avviare un ulteriore studio di Fase 3 nel 2024, valutando VOQUEZNA come trattamento sperimentale As Needed per alleviare il bruciore di stomaco episodico negli adulti con GERD non erosivo, un nuovo regime di trattamento di dosaggio per il quale gli inibitori della pompa protonica (PPI) non sono approvati negli Stati Uniti. INDICAZIONI E USO: VOQUEZNA® (vonoprazan) è un bloccante acido potassio-competitivo (PCAB) indicato: per la guarigione di tutti i gradi di Esofagite Erosiva (Malattia da Reflusso Gastroesofageo Erosiva o GERD Erosiva) e per alleviare il bruciore di stomaco associato alla GERD Erosiva negli adulti.

per il mantenimento della guarigione di tutti i gradi di GERD erosiva e per alleviare il bruciore di stomaco associato alla GERD erosiva negli adulti. VOQUEZNA è controindicato nei pazienti con ipersensibilità nota a vonoprazan o a qualsiasi componente di VOQUEZNA, o nei pazienti che ricevono prodotti contenenti rilpivirina. Presenza di una neoplasia gastrica: Negli adulti, la risposta sintomatica alla terapia con VOQUEZNA non esclude la presenza di una neoplasia gastrica.

Considerare un ulteriore follow-up e test diagnostici nei pazienti che hanno una risposta subottimale o una ricaduta sintomatica precoce dopo aver completato il trattamento con VOQUEZNA. Nei pazienti anziani, considerare anche l'endoscopia. Nefrite tubulointerstiziale acuta: La nefrite tubulointerstiziale acuta (TIN) è stata segnalata con VOQUEZNA.

In caso di sospetto, interrompere VOQUEZNA e valutare i pazienti con sospetta TIN acuta. Diarrea associata a Clostridioides difficile: Studi osservazionali pubblicati suggeriscono che gli inibitori di pompa protonica (PPI) possono essere associati a un aumento del rischio di diarrea associata a Clostridioides difficile (CDAD), soprattutto nei pazienti ospedalizzati. Anche VOQUEZNA può aumentare il rischio di CDAD.

Considerare la CDAD nei pazienti con diarrea che non migliora. Utilizzi la durata più breve di VOQUEZNA appropriata alla condizione da trattare. Frattura ossea: Diversi studi osservazionali pubblicati suggeriscono che la terapia con PPI può essere associata a un aumento del rischio di fratture dell'anca, del polso o della colonna vertebrale correlate all'osteoporosi, soprattutto nei pazienti che ricevono dosi elevate (più dosi giornaliere) e una terapia a lungo termine (un anno o più).

Fratture ossee, comprese quelle legate all'osteoporosi, sono state segnalate anche con vonoprazan. Utilizzi la durata più breve di VOQUEZNA appropriata alla condizione da trattare. I pazienti a rischio di fratture legate all'osteoporosi devono essere gestiti secondo le linee guida di trattamento stabilite.

Reazioni avverse cutanee gravi (SCAR): Con VOQUEZNA sono state segnalate reazioni avverse cutanee gravi, tra cui la sindrome di Stevens-Johnson (SJS) e la necrolisi epidermica tossica (TEN). Interrompere VOQUEZNA ai primi segni o sintomi di SCAR o altri segni di ipersensibilità e prendere in considerazione ulteriori valutazioni. Carenza di vitamina B12 (Cobalamina): L'uso a lungo termine di farmaci antiacidi può portare a un malassorbimento di Vitamina B12 causato da ipo- o acloridria.

La carenza di vitamina B12 è stata segnalata dopo la commercializzazione di vonoprazan. Se si osservano sintomi clinici coerenti con la carenza di vitamina B12 in pazienti trattati con VOQUEZNA, prendere in considerazione ulteriori accertamenti. Ipomagnesiemia e metabolismo minerale: l'ipomagnesiemia è stata segnalata dopo la commercializzazione con vonoprazan.

L'ipomagnesiemia può portare a ipocalcemia e/o ipokaliemia e può esacerbare l'ipocalcemia di base nei pazienti a rischio. Considerare il monitoraggio dei livelli di magnesio prima dell'inizio di VOQUEZNA e periodicamente nei pazienti per i quali si prevede un trattamento prolungato, nei pazienti che assumono farmaci che possono avere una maggiore tossicità in presenza di ipomagnesemia o farmaci che possono causare ipomagnesemia. Il trattamento dell'ipomagnesiemia può richiedere la sostituzione del magnesio e l'interruzione di VOQUEZNA.

Considerare il monitoraggio dei livelli di magnesio e calcio prima dell'inizio di VOQUEZNA e periodicamente durante il trattamento nei pazienti con un rischio preesistente di ipocalcemia. Integrare con magnesio e/o calcio, se necessario. Se l'ipocalcemia è refrattaria al trattamento, considerare l'interruzione di VOQUEZNA.