PolTREG S.A. ha annunciato che la sua terapia cellulare Treg policlonale PTG-007 ha dimostrato un significativo ripristino della secrezione di insulina nei pazienti con diabete di tipo 1 ad esordio precoce (T1D), nonché un periodo più lungo di remissione della malattia rispetto a un gruppo di controllo che riceveva un trattamento standard, in uno studio clinico a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia dell'asset principale PTG-007. Lo studio ha monitorato i pazienti pediatrici che hanno ricevuto il trattamento autologo per un periodo di 7-12 anni. I risultati principali sono stati: I pazienti che hanno ricevuto PTG-007 hanno continuato a secernere insulina, mentre i pazienti non trattati nel gruppo di controllo non l'hanno fatto, le misure di sicurezza non hanno mostrato alcuna differenza significativa nello stato di salute dei pazienti che hanno ricevuto la terapia Treg rispetto al gruppo di controllo, la durata della remissione della malattia - il periodo della malattia caratterizzato da una gravità moderata dei sintomi della malattia con un basso fabbisogno di insulina o l'indipendenza dall'insulina - è stata significativamente più lunga nei pazienti che hanno ricevuto PTG-007 rispetto al gruppo di controllo.

Secondo una stima preliminare, la differenza è stata tra i 3 e i 4 anni, ma questo numero deve ancora essere confermato dai risultati finali. Con questo studio, PolTREG ha soddisfatto il requisito dell'Agenzia Europea dei Medicinali di confermare la sicurezza delle terapie Treg almeno 5 anni dopo la loro somministrazione. Per quanto ne sa PolTREG, nessun'altra azienda è attualmente in grado di dimostrare risultati simili di sicurezza a lungo termine della terapia Treg nella T1D.

Questo è un vantaggio competitivo significativo e apre la strada all'azienda per il lancio di uno studio cardine di Fase 2/3 di PTG-007 per il trattamento della T1D. PolTREG è attualmente alla ricerca di finanziamenti di partnership per questo studio pivotale, l'ultimo passo necessario prima di richiedere l'autorizzazione alla commercializzazione. L'azienda presenterà i dati per una pubblicazione scientifica peer-reviewed nel prossimo futuro.

PolTREG possiede una delle pipeline più ampie e avanzate per le terapie Treg per le malattie autoimmuni, sviluppando terapie policlonali e ingegnerizzate. Il suo candidato principale, PTG-007, un trattamento Treg autologo policlonale, è in fase intermedia di studi clinici per la T1D e la sclerosi multipla (SM). L'anno prossimo, PolTREG prevede di avviare una sperimentazione first-in-human delle sue CAR-Treg ingegnerizzate per il trattamento di due malattie neurodegenerative, la SM e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

L'azienda è anche in fase di sviluppo preclinico con altri due tipi di cellule Treg ingegnerizzate. PolTREG produce tutti i suoi farmaci Treg presso il proprio stabilimento di produzione certificato GMP. È la prima azienda al mondo a somministrare terapie Treg ai pazienti e, in virtù di un'esenzione ospedaliera valida in Polonia, la prima a iniziare a ricevere ricavi da una terapia Treg per la malattia autoimmune.

Il suo stabilimento di produzione GMP è uno dei più grandi e avanzati d'Europa, con oltre 2.100 mq di spazio per i laboratori, comprese 15 linee di produzione. PolTREG ha l'opzione di espandere in modo sostanziale l'impianto per accogliere la produzione di terapie ingegnerizzate e terapie cellulari di prossima generazione. Può spedire la sua ampia gamma di prodotti di terapia cellulare in tutta Europa entro 24 ore.