Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences, Inc. è un'azienda di editing genico avanzato dedicata al miglioramento della vita (DTIL) con la sua piattaforma proprietaria di editing genetico ARCUS. Utilizzando ARCUS, la pipeline dell'Azienda consiste in candidati all'editing genico in vivo, progettati per fornire cure per una serie di malattie genetiche e infettive. La piattaforma ARCUS sviluppa terapie di editing genico in vivo per le modifiche geniche, tra cui l'eliminazione, l'inserimento e l'escissione del gene. ARCUS genera in particolare risultati definiti grazie alla riparazione predominante che utilizza la riparazione diretta dall'omologia (HDR) rispetto alla giunzione di estremità non omologa (NHEJ). I programmi di editing genico in vivo della Società comprendono PBGENE-HBV, PBGENE-PMM, PBGENE-NVS, PBGENE-DMD, PBGENE-LL2, PBGENE-LL3 e iECURE-OTC. Il programma PBGENE-HBV è stato progettato per il potenziale trattamento del virus dell'epatite B cronica (HBV). L'Azienda sta perseguendo lo sviluppo di PBGENE-PMM come potenziale opportunità di trattamento della miopatia mitocondriale primaria (PMM) associata alla m.3243.