Processa Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 2A su PCS12852 in pazienti con gastroparesi da moderata a grave. Questo studio di Fase 2A è stato uno studio di 4 settimane controllato con placebo, randomizzato, dose-risposta, progettato per valutare l'effetto di PCS12852 sullo svuotamento gastrico, la sicurezza, la farmacocinetica e i sintomi della gastroparesi. Sono stati valutati due regimi di dosaggio di PCS12852 rispetto al placebo in pazienti con gastroparesi da moderata a grave. PCS12852 è un agonista del recettore 5-idrossitriptamina-4 (5-HT4) nuovo, potente e altamente selettivo.

Sebbene esistano altri agonisti del recettore 5-HT4 utilizzati per trattare i disturbi della motilità gastrointestinale (GI), questi hanno una minore selettività 5-HT4 e sono associati a gravi effetti collaterali cardiovascolari dovuti al legame con altri recettori. Sebbene 2-5 milioni di pazienti soffrano di gastroparesi cronica da moderata a grave negli Stati Uniti, le uniche opzioni terapeutiche approvate dalla FDA per la gastroparesi hanno un'avvertenza di scatola nera e possono essere utilizzate solo per 12 settimane a causa di eventi avversi. Al contrario, PCS12852 ha dimostrato in volontari sani normali e in pazienti affetti da stitichezza di aumentare la funzione gastrointestinale senza effetti cardiovascolari e senza effetti avversi gravi.

Gli eventi avversi associati a questo studio di Fase 2A sono stati da lievi a moderati, si sono verificati nei primi giorni dopo l'inizio del trattamento e si sono risolti rapidamente senza alcuna conseguenza. Non sono stati segnalati eventi cardiovascolari, inaspettati o eventi avversi gravi (SAE) clinicamente significativi durante lo studio. Poiché il tasso di svuotamento gastrico nei pazienti affetti da gastroparesi è noto per essere ritardato, il tasso di svuotamento gastrico nello studio di Fase 2A è stato valutato utilizzando il Cairn Diagnostic 13C Spirulina Gastric Emptying Breath Test (GEBT), che è uno strumento diagnostico approvato dalla FDA utilizzato per misurare il tasso di svuotamento gastrico in fase solida e per identificare lo svuotamento gastrico ritardato.

Il tempo di dimezzamento del tasso di svuotamento gastrico (t50), misurato dal GEBT dal basale al Giorno 28, è stato calcolato per ogni paziente. I risultati del GEBT di questo piccolo studio di Fase 2A Proof-of-Concept, che comprendeva un totale di 14 pazienti nei gruppi 0,5 mg (6 pazienti) e placebo (8 pazienti), hanno dimostrato un miglioramento statistico dello svuotamento gastrico nei pazienti che ricevevano 0,5 mg di PCS12852 rispetto al placebo, con un livello di p <0,10. La variazione media (±SD) del t50 dal basale è stata ridotta per 0,5 mg di PCS12852 rispetto al placebo, rispettivamente di -31,90 ± 50,53 min vs -9,36 ±42,43 min.

Non sono state osservate differenze tra il placebo e la dose da 0,1 mg.