Eli Lilly and Company e ProQR Therapeutics N.V. hanno annunciato l'ampliamento del loro accordo di licenza e collaborazione incentrato sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi farmaci genetici. La collaborazione, annunciata originariamente nel settembre 2021, applicava la piattaforma proprietaria di editing dell'RNA Axiomer® di ProQR ai disturbi del fegato e del sistema nervoso. Nel corso del lavoro svolto finora, i progressi della piattaforma hanno aumentato significativamente l'efficienza dell'editing e perfezionato la biodistribuzione sia nel fegato che nel sistema nervoso, aprendo nuove potenziali applicazioni per correggere non solo le mutazioni note, ma anche per introdurre varianti protettive in trascritti specifici.

Grazie a questa collaborazione ampliata, Lilly e ProQR esploreranno ulteriori applicazioni della piattaforma Axiomer per sbloccare nuovi trattamenti innovativi per le persone affette da malattie con un elevato bisogno medico insoddisfatto. In base ai termini dell'accordo ampliato, Lilly otterrà l'accesso ad altri bersagli nel sistema nervoso centrale e nel sistema nervoso periferico con la piattaforma Axiomer di ProQR. ProQR riceverà 75 milioni di dollari, consistenti in un pagamento anticipato e in un investimento azionario.

Lilly avrà la possibilità di esercitare un'opzione per espandere ulteriormente la partnership per un corrispettivo di 50 milioni di dollari. Inoltre, Lilly può scegliere di fornire a ProQR l'accesso alla tecnologia di somministrazione proprietaria dell'azienda per la sua pipeline interamente controllata. In base all'accordo originale del settembre 2021 e all'accordo ampliato annunciato con Lilly, in totale, ProQR ha diritto a ricevere fino a circa 3,75 miliardi di dollari in milestone di ricerca, sviluppo e commercializzazione, oltre a royalties graduali fino a percentuali a una cifra media sulle vendite dei prodotti.