ProQR Therapeutics N.V. ha fornito un aggiornamento sui suoi programmi oftalmologici a seguito del feedback dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) relativo a sepofarsen e si concentrerà ora esclusivamente sulla sua piattaforma tecnologica Axiomer® RNA-editing. In seguito ai risultati dello studio Illuminate su sepofarsen, l'EMA ha raccomandato di condurre un ulteriore studio clinico su sepofarsen prima di presentare una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA). Alla luce di questo feedback e al fine di continuare l'avanzamento del portafoglio di candidati prodotti oftalmici, tra cui sepofarsen per la LCA10 e ultevursen (QR-421a) per la sindrome di Usher mediata da USH2A e la retinite pigmentosa, la Società cercherà di identificare un partner strategico per portare avanti il portafoglio oftalmologico.

Per preservare il capitale operativo e fino a quando non verrà trovato un partner in grado di finanziare i programmi clinici in corso, le sperimentazioni attualmente in corso di sepofarsen e ultevursen – tra cui Illuminate, Insight e Brighten per il sepofarsen, oltre a Sirius ed Helia per l'ultevursen – saranno chiuse. Per le persone che attualmente partecipano a queste sperimentazioni, ProQR offrirà un accesso continuo a sepofarsen o ultevursen attualmente disponibili.