ETF ProQR Therapeutics N.V.

ProQR Therapeutics N.V. è una società biofarmaceutica in fase preclinica con sede nei Paesi Bassi. L'azienda è impegnata nella scoperta e nello sviluppo di terapie basate sull'acido ribonucleico (RNA) per il trattamento di gravi disturbi genetici. Progetta i suoi candidati terapeutici per colpire e riparare in modo specifico l'RNA messaggero difettoso, o Acido Ribonucleico Messaggero (mRNA), che viene trascritto da un gene mutato, al fine di ripristinare l'espressione e la funzione della proteina normale, o wild-type. I suoi candidati prodotti includono QR-010, un oligonucleotide a base di RNA per il trattamento della fibrosi cistica (CF), QR-110, un oligonucleotide e per il trattamento dell'amaurosi congenita di Leber (LCA).