PTC Therapeutics, Inc. ha condiviso i risultati intermedi dello studio di Fase 2 PIVOT-HD di PTC518 nei pazienti con malattia di Huntington (HD). Al mese 12, il trattamento con PTC518 ha determinato una riduzione dose-dipendente della proteina huntingtina mutante (mHTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF) nella coorte intermedia di pazienti. Inoltre, sono state dimostrate tendenze favorevoli su diverse valutazioni cliniche rilevanti per l'HD, tra cui il Punteggio Motorio Totale (TMS) e la Scala di Valutazione Unificata Composita della Malattia di Huntington (cUHDRS).

Inoltre, al mese 12, il trattamento con PTC18 ha determinato un notevole rallentamento della progressione dei sintomi motori, come valutato dal TMS (peggioramento di 2,0 punti per 5 mg e di 1,3 punti per 10 mg rispetto al peggioramento di 4,9 punti per il placebo). Inoltre, PTC ha annunciato che la FDA ha revocato la sospensione clinica parziale del programma, sulla base della revisione dei dati di PIVOT-HD.