PTC Therapeutics, Inc.

PTC Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica globale. L'Azienda si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci clinicamente differenziati che apportano benefici ai pazienti con disturbi rari. L'Azienda ha un portafoglio terapeutico diversificato che comprende diversi prodotti commerciali e candidati prodotti in varie fasi di sviluppo, tra cui la scoperta, la ricerca e le fasi cliniche, incentrate sullo sviluppo di nuovi trattamenti per molteplici aree terapeutiche per le malattie rare relative alla neurologia e al metabolismo. Ha due prodotti, Translarna (ataluren) ed Emflaza (deflazacort), per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD), un disturbo raro e pericoloso per la vita. Upstaza, una terapia genica per il trattamento della carenza di L-amino decarbossilasi aromatica (AADC), un raro disturbo del sistema nervoso centrale (SNC). Tegsedi e Waylivra sono destinati al trattamento di malattie rare. Evrysdi, un trattamento per l'atrofia muscolare spinale (SMA).