PYC Therapeutics ha annunciato di aver unito due tecnologie piattaforma complementari: La progettazione di farmaci basati sull'RNA e una tecnologia proprietaria di rilascio dei farmaci. Insieme, sono state sviluppate per creare una nuova generazione di farmaci a RNA per cambiare la vita dei pazienti con malattie genetiche. Con il completamento con successo degli studi di farmacocinetica (PK) nei primati non umani (NHP), la Società ha ora stabilito che questa nuova generazione di RNA terapeutico ha un profilo PK interessante per il trattamento delle malattie oculari accecanti della retina.

I risultati sono stati generati nel candidato farmaco sperimentale più avanzato di PYC, attualmente in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti affetti da una malattia oculare ereditaria e accecante chiamata Retinite Pigmentosa di tipo 11 (RP11). Questo programma è il primo della pipeline di terapie a RNA di nuova generazione che PYC sta portando avanti verso lo sviluppo clinico. Non esistono terapie approvate per la RP11, né entità sperimentali specificamente rivolte alla RP11 attualmente in fase di sperimentazione clinica.

PYC è sulla buona strada per presentare una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) a sostegno del suo candidato farmaco RP11 alla Food and Drug Administration statunitense nella seconda metà di quest'anno. Gli studi tossicologici di buona pratica di laboratorio necessari per sostenere questo IND sono già iniziati. Il successo dell'IND sarà seguito dall'inizio degli studi 'first in human', che segneranno la transizione di PYC a un'azienda in fase clinica, con il primo prodotto nato dalla sua piattaforma di nuova generazione per la creazione di nuovi RNA terapeutici.