Rallybio Corporation ha presentato i risultati principali di un'analisi epidemiologica di grandi insiemi di dati genomici, che valuta la frequenza del rischio di trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale (FNAIT) in diverse ascendenze. I dati di questa analisi hanno confermato che le popolazioni caucasiche hanno la maggior percentuale di donne con i marcatori genetici per un rischio di FNAIT più elevato (HPA-1a negativo, HLA-DRB3*01:01 positivo). Inoltre, i dati di questa analisi forniscono, per la prima volta, prove solide che quantificano la proporzione di donne di origini non asiatiche che portano i marcatori genetici per un rischio più elevato di F NAIT.

Questi dati indicano che la proporzione di donne in gravidanza a più alto rischio di FNAIT annualmente è stata significativamente sottostimata. Ad esempio, nelle principali aree geografiche del Nord America e dei principali Paesi europei, si stima che più di 30.000 gravidanze all'anno siano ad alto rischio di FNAIT, il che rappresenta un aumento del 40% rispetto alle stime precedenti. I dati completi dell'analisi epidemiologica saranno presentati in una conferenza scientifica nel quarto trimestre del 2024.

I risultati principali di questa analisi dimostrano che la percentuale di donne a rischio più elevato di alloimmunizzazione e FNAIT è maggiore nelle popolazioni caucasiche europee, in linea con la letteratura pubblicata. Inoltre, i risultati dimostrano una proporzione comparabile di donne a rischio più elevato nelle popolazioni bianche ispaniche, nonché una proporzione relativamente moderata di donne a rischio più elevato nelle popolazioni nere ispaniche e nere non ispaniche. Le proporzioni di donne a rischio più elevato nelle popolazioni dell'Asia del Sud, dell'Asia dell'Est e degli Amerindigeni sono risultate basse rispetto alle popolazioni caucasiche europee.

L'analisi è stata condotta da Rallybio in collaborazione con HealthLumen, leader nella modellazione epidemiologica delle malattie genetiche rare. Le frequenze alleliche per HPA-1a sono state ottenute da gnomAD v4, che contiene dati di sequenziamento dell'esoma e del genoma di circa 810.000 individui. Le frequenze alleliche per HLA DRB3*01:01, che è associato a un rischio circa 25 volte più elevato di alloimmunizzazione, sono state ottenute dal Registro Nazionale dei Donatori di Midollo degli Stati Uniti (NMDR), che comprende i dati di circa 2.700.000 individui.

Rallybio sta sviluppando RLYB212, un nuovo anticorpo monoclonale umano anti-HPA-1a, per prevenire l'alloimmunizzazione nelle donne in gravidanza ed eliminare così il rischio di FNAIT e le sue conseguenze potenzialmente devastanti nei loro feti e neonati. Rallybio prevede di avviare uno studio di Fase 2 di conferma della dose di RLYB212 nelle donne in gravidanza a rischio più elevato di alloimmunizzazione HPA-1a e FNAIT nella seconda metà del 2024. L'Azienda sta anche conducendo uno studio non interventistico sulla storia naturale della FNAIT, progettato per fornire un set di dati contemporanei sulla frequenza dell'alloimmunizzazione HPA-1a in una popolazione razziale ed etnicamente diversa.