MILANO (MF-DJ)--Recordati, attraverso la sua filiale statunitense Recordati Rare Diseases Inc., ha ricevuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense l'approvazione di una nuova indicazione per Carbaglu (acido carglumico) compresse da 200 mg, come trattamento aggiuntivo alla terapia di base dell'iperammoniemia acuta da acidemia propionica (AP) o da acidemia metilmalonica (MMA) in pazienti pediatrici e adulti.

Carbaglu e' il primo e unico farmaco approvato dalla FDA per il trattamento dell'iperammoniemia acuta dovuta a AP e MMA. Carbaglu è stato inizialmente approvato dalla FDA per il deficit di Nacetilglutammato sintasi (NAGS), un altro raro disturbo metabolico, come trattamento aggiuntivo alla terapia di base dell'iperammoniemia acuta da deficit di NAGS e come terapia di mantenimento per il trattamento dell'ammoniemia cronica dovuta alla carenza di NAGS.

AP e MMA sono disturbi metabolici ereditari rari che provocano la disfunzione di una fase specifica del metabolismo degli amminoacidi, o del metabolismo di alcuni acidi grassi, a causa della carente attività enzimatica. Di conseguenza, si accumulano metaboliti tossici, che possono causare iperammoniemia, una condizione potenzialmente letale. Carbaglu agisce come sostituto dell' N-acetilglutammato (NAG) nei pazienti con deficit di NAGS, AP e MMA attivando l'enzima carbamilfosfato sintetasi (CPS 1) e migliora o ripristina la funzione del ciclo dell'urea, facilitando la disintossicazione da ammoniaca e la produzione di urea.

"Ci sono pochi farmaci approvati per il trattamento dell'iperammoniemia e nessuno che sia indicato per il trattamento dell'iperammoniemia acuta nei pazienti affetti da AP e MMA", ha affermato Mendel Tuchman, medico genetista e professore emerito di pediatria presso la George Washington University School of Medicine and Health Science. "Carbaglu ha le potenzialità per avere un effetto benefico su questi pazienti riducendo i livelli di ammoniaca nel plasma durante le fasi critiche della malattia".

"Le persone che convivono con questa malattia si trovano ad affrontare complicazioni da iperammoniemia potenzialmente gravi che, senza trattamento, possono portare al coma o addirittura alla morte", ha affermato Andrea Recordati, CEO di Recordati S.p.A. "Siamo lieti di ricevere questa nuova indicazione per Carbaglu che consentirà a Recordati di far fronte a un bisogno medico insoddisfatto in questi pazienti".

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2615:28 gen 2021

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January 26, 2021 09:29 ET (14:29 GMT)