Regeneron Pharmaceuticals, Inc. e Ultragenyx Pharmaceutical Inc. hanno annunciato un accordo di licenza e collaborazione per Ultragenyx per sviluppare clinicamente, commercializzare e distribuire Evkeeza® (evinacumab) in paesi diversi dagli Stati Uniti. Questo include lo Spazio Economico Europeo, dove Evkeeza è stato approvato nel giugno 2021 come terapia first-in-class per l'uso insieme alla dieta e ad altre terapie di riduzione del colesterolo a bassa densità (LDL-C) per trattare adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Regeneron ha scoperto e sviluppato Evkeeza, e ha lanciato il farmaco negli Stati Uniti nel febbraio 2021 quando è stato approvato dalla FDA. Secondo i termini dell'accordo, Regeneron riceverà un pagamento anticipato di 30 milioni di dollari ed è idoneo a ricevere fino a 63 milioni di dollari in ulteriori potenziali milestones di regolamentazione e vendita. Ultragenyx riceverà i diritti per sviluppare, commercializzare e distribuire il farmaco in paesi al di fuori degli Stati Uniti e fare pagamenti a Regeneron in base alle vendite nette. Ultragenyx parteciperà a certi costi per gli studi globali condotti da Regeneron e avrà anche il diritto di continuare a sviluppare clinicamente Evkeeza in paesi al di fuori degli Stati Uniti per l'HoFH e altre potenziali indicazioni. Regeneron ha anche concesso a Ultragenyx un'opzione esclusiva per negoziare un accordo separato per collaborare allo sviluppo e alla commercializzazione al di fuori degli Stati Uniti dell'anticorpo sperimentale di Regeneron attualmente in fase 2/3 di sviluppo per il trattamento della malattia ultra-rara, la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP) secondo i termini che saranno concordati da entrambe le società. Regeneron continuerà a commercializzare Evkeeza solo negli Stati Uniti, dove più pazienti con HoFH sono ora trattati con Evkeeza rispetto al precedente standard di cura. Nei paesi al di fuori degli Stati Uniti, Ultragenyx sarà responsabile degli sforzi di commercializzazione.