Sanofi e Regeneron Pharmaceuticals, Inc. hanno annunciato che il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati di uno studio positivo di Fase 3, che dimostra che gli adulti e gli adolescenti trattati con Dupixent® (dupilumab) 300 mg alla settimana hanno registrato miglioramenti significativi nei segni e nei sintomi dell'esofagite eosinofila (EoE), che si sono mantenuti fino a un anno. L'EoE è una malattia infiammatoria cronica e progressiva che danneggia l'esofago e ne impedisce il corretto funzionamento. Questi dati hanno costituito la base per l'approvazione di Dupixent da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel maggio 2022, rendendolo il primo e unico farmaco indicato per il trattamento di pazienti con EoE di età pari o superiore a 12 anni, con un peso di almeno 40 kg.

Questi dati di Fase 3 sono stati presentati all'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per sostenere l'approvazione normativa per gli adulti e gli adolescenti con EoE. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'EMA ha recentemente adottato un parere positivo che raccomanda l'approvazione, con una decisione finale prevista nei prossimi mesi. Come pubblicato, i pazienti hanno ricevuto Dupixent 300 mg sia settimanalmente che ogni due settimane nello studio di Fase 3. I pazienti che hanno ricevuto Dupixent settimanalmente hanno sperimentato un'esperienza di trattamento di tipo settimanale.

I pazienti che hanno ricevuto Dupixent settimanalmente hanno sperimentato un miglioramento della capacità di deglutire e hanno raggiunto la remissione istologica della malattia. Inoltre, questi pazienti hanno registrato un miglioramento delle misure anatomiche, cellulari, molecolari e della qualità della vita correlata alla salute, con miglioramenti dei segni e dei sintomi dell'EoE sostenuti fino a un anno. I pazienti trattati con Dupixent ogni due settimane hanno sperimentato una remissione istologica della malattia, ma non un miglioramento della capacità di deglutire.

L'attuale dosaggio approvato dalla FDA per Dupixent come trattamento per bambini e adulti di età pari o superiore a 12 anni con EoE, con un peso di almeno 40 kg, è di 300 mg settimanali. I risultati sulla sicurezza sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di Dupixent nelle sue indicazioni approvate. Gli eventi avversi (=5%) più comunemente osservati con Dupixent comprendevano reazioni al sito di iniezione, nasofaringite ed eruzione cutanea.

Lo studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Dupixent in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con EoE in tre parti. La Parte A ha arruolato 81 pazienti e ha valutato Dupixent 300 mg settimanali per 24 settimane. La Parte B ha arruolato 240 pazienti e ha valutato Dupixent 300 mg settimanalmente e ogni due settimane per 24 settimane.

Le parti A e B sono state progettate in modo simile e consistevano in gruppi di pazienti separati. Tutti i pazienti delle Parti A e B avevano la possibilità di partecipare alla Parte C per altre 28 settimane, per un massimo di 52 settimane di trattamento con Dupixent. La Parte C ha arruolato 77 pazienti della Parte A. A 24 settimane, gli endpoint co-primari nelle Parti A e B hanno valutato le misure di difficoltà di deglutizione e di infiammazione esofagea riferite dai pazienti.

Gli endpoint secondari includevano le valutazioni delle misure istopatologiche della gravità e dell'estensione di ulteriori misure istologiche nell'esofago e altre misure. Nella Parte C, tutti gli endpoint primari e secondari valutati nelle Parti A e B sono stati valutati come endpoint secondari a 52 settimane.