REGENXBIO Inc.

REGENXBIO Inc. è un'azienda biotecnologica in fase clinica che cerca di migliorare la vita attraverso il potenziale curativo della terapia genica. L'Azienda ha sviluppato una pipeline di programmi di terapia genica utilizzando la sua piattaforma proprietaria di somministrazione di virus adeno-associati (AAV) per la terapia genica (Piattaforma Tecnologica NAV) per affrontare le malattie genetiche. L'Azienda si concentra sulla sua pipeline di sviluppo interno in tre aree: malattie retiniche, neuromuscolari e neurodegenerative. Le sue terapie AAV in fase di sperimentazione comprendono ABBV-RGX-314, RGX-202 e RGX-121. Sta sviluppando ABBV-RGX-314 in collaborazione con AbbVie per trattare ampie popolazioni di pazienti colpiti da degenerazione maculare senile umida, retinopatia diabetica (DR) e altre malattie retiniche croniche caratterizzate da perdita della vista. Sta sviluppando RGX-202 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne). L'Azienda sta sviluppando RGX-121 per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II), una malattia neurodegenerativa progressiva da accumulo lisosomiale.