Regulus Therapeutics Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la sua domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) per RGLS8429 per il trattamento della malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD), consentendo all'Azienda di avviare il previsto studio clinico di Fase 1 di RGSL8429 in volontari sani. L'Azienda condurrà uno studio di Fase 1 a dose singola ascendente (SAD) in volontari sani per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di RGLS8429. Dopo lo studio SAD, l'Azienda prevede di avviare uno studio di Fase 1b a dose ascendente multipla (MAD) in pazienti adulti con ADPKD per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di RGLS8429 e per valutare l'efficacia del trattamento con RGLS8429 attraverso tre diversi livelli di dose, compresi i cambiamenti nelle policistine, nel volume del rene cistico (htTKV) e nella funzione renale complessiva.