Regulus Therapeutics Inc. ha annunciato il dosaggio del primo volontario sano nello studio di Fase 1 SAD di RGSL8429 per il trattamento della Malattia Policistica Renale Autosomica Dominante (ADPKD). L'Azienda sta conducendo uno studio SAD di Fase 1 su volontari sani per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di RGLS8429. Dopo lo studio SAD, l'Azienda prevede di avviare uno studio di Fase 1b a dose ascendente multipla (MAD) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di RGLS8429 in pazienti adulti con ADPKD e per valutare l'efficacia del trattamento con RGLS8429 a tre diversi livelli di dose, compresi i cambiamenti nelle policistine, nel volume del rene cistico (htTKV) e nella funzione renale complessiva.

La malattia policistica renale autosomica dominante (ADPKD), causata da mutazioni nei geni PKD1 o PKD2, è una delle patologie monogeniche umane più comuni e una delle principali cause di malattia renale allo stadio terminale. La malattia è caratterizzata dallo sviluppo di cisti multiple piene di liquido, principalmente nei reni e, in misura minore, nel fegato e in altri organi. L'eccessiva proliferazione delle cellule delle cisti renali, una caratteristica patologica centrale, alla fine porta alla malattia renale in fase terminale in circa il 50% dei pazienti con ADPKD entro i 60 anni.

Solo negli Stati Uniti sono stati diagnosticati circa 160.000 individui con la malattia, con una prevalenza globale stimata tra i 4 e i 7 milioni. RGLS8429 è un oligonucleotide di nuova generazione per il trattamento dell'ADPKD, progettato per inibire il miR-17 e per colpire preferenzialmente il rene. La somministrazione di RGLS8429 ha mostrato dati solidi nei modelli preclinici, dove sono stati dimostrati chiari miglioramenti della funzione renale, delle dimensioni e di altre misure della gravità della malattia, oltre a un profilo farmacologico superiore negli studi preclinici rispetto al composto di prima generazione di Regulus.

Regulus Therapeutics Inc. è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e sullo sviluppo di farmaci innovativi che puntano ai microRNA. Regulus ha sfruttato la sua esperienza nella scoperta e nello sviluppo di farmaci oligonucleotidici per sviluppare una pipeline integrata da una ricca proprietà intellettuale nel campo dei microRNA. Regulus ha la sua sede centrale a San Diego, CA.