Regulus Therapeutics Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento nello studio clinico di Fase 2 HERA che valuta lademirsen per il trattamento di pazienti adulti con la sindrome di Alport nell'ambito dell'accordo di collaborazione e licenza della società con Sanofi. Lademirsen è un oligonucleotide a singolo filamento, chimicamente modificato, che si lega e inibisce la funzione del miR-21. Iniziato nel settembre 2017, lo studio HERA è uno studio di fase 2 globale, randomizzato e controllato con placebo, progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di lademirsen, nonché l'efficacia nel ridurre il declino della funzione renale in pazienti adulti con sindrome di Alport. L'azienda si aspetta i risultati di HERA nella prima metà del 2023. Nel 2020, Regulus ha ottenuto 10 milioni di dollari in pagamenti milestone associati al completamento del trasferimento e della verifica di alcuni materiali, nonché una pietra miliare di arruolamento intermedio da Sanofi per i suoi progressi con lo studio HERA. Secondo i termini dell'accordo di collaborazione e di licenza, l'azienda è inoltre eleggibile per ricevere un ulteriore $25 milioni al completamento riuscito dello studio in corso di HERA.