Acer Therapeutics Inc. e il suo partner di collaborazione, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA, hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato per la revisione la New Drug Application (NDA) ripresentata da Acer per ACER-001 (fenilbutirrato di sodio) per sospensione orale per il trattamento dei pazienti con disturbi del ciclo dell'urea (UCD). L'FDA ha designato la NDA come una ripresentazione di Classe 2 e ha fissato una data di azione target per il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 15 gennaio 2023. Nel giugno 2022, come annunciato in precedenza, la FDA ha rilasciato ad Acer una Lettera di Risposta Completa (CRL) in cui si afferma che è necessaria un'ispezione soddisfacente del produttore di confezioni a contratto di Acer prima che la NDA di ACER-001 possa essere approvata.

Acer ha comunicato all'FDA nella ripresentazione dell'NDA che il produttore di confezioni a contratto è pronto per l'ispezione. L'FDA non ha citato altri problemi di approvabilità nella CRL relativa all'NDA, né ha richiesto di condurre ulteriori studi clinici o farmacocinetici prima dell'azione dell'FDA. Nella ripresentazione dell'NDA sono state fornite ulteriori informazioni non cliniche esistenti, come richiesto dall'FDA nella CRL ma identificato come “non un problema di approvabilità”, così come l'etichettatura e altri aggiornamenti richiesti all'NDA originale.

Non vi è alcuna garanzia che ACER-001 sarà approvato per qualsiasi indicazione.