Acer Therapeutics Inc. e il suo partner di collaborazione, RELIEF THERAPEUTICS Holding SA, hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato per la revisione la New Drug Application (NDA) ripresentata da Acer per ACER-001 (fenilbutirrato di sodio) per sospensione orale per il trattamento dei pazienti con disturbi del ciclo dell'urea (UCD). L'FDA ha designato la NDA come una ripresentazione di Classe 2 e ha fissato una data di azione target per il Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) al 15 gennaio 2023. RLF-100® (aviptadil) è una forma sintetica del Peptide Intestinale Vasoattivo (“VIP”) composto da 28 aminoacidi, scoperto per la prima volta nel 1970.

Sebbene sia stato inizialmente identificato nel tratto intestinale, il VIP umano è noto per essere prodotto in tutto il corpo e per essere principalmente concentrato nei polmoni, dove ha dimostrato un meccanismo d'azione multimodale: in particolare, una diminuzione del rilascio di citochine infiammatorie che porta alla prevenzione della sindrome da tempesta di citochine e della replicazione virale, un effetto immunomodulante, effetti vasodilatatori e bronco-dilatatori e la prevenzione della deplezione del surfattante. Il 70% del VIP nell'organismo è legato a un tipo di cellula meno comune nel polmone, la cellula alveolare di tipo 2, che è fondamentale per la trasmissione dell'ossigeno al corpo. RLF-100 ha una storia di 20 anni di uso sicuro negli esseri umani, in molteplici sperimentazioni per la sarcoidosi, la fibrosi polmonare idiopatica, l'asma, l'ipertensione arteriosa polmonare e la sindrome da distress respiratorio acuto indotto da sepsi.

Una combinazione di aviptadil con fentolamina è approvata per il trattamento della disfunzione erettile mediante iniezioni intra-cavernose nei Paesi al di fuori degli Stati Uniti. RLF-100® è in fase di sviluppo per alcune malattie polmonari acute e croniche, tra cui la sarcoidosi polmonare, per la quale ha ottenuto la designazione di farmaco orfano ("ODD") da parte della FDA. RLF-100® è anche in fase di studio per il trattamento della polmonite indotta da inibitori del checkpoint (“CIP”), un'indicazione per la quale la consociata interamente controllata da Relief, AdVita LifeScience GmbH, ha ricevuto la protezione del brevetto svizzero sul metodo di utilizzo relativo alla formulazione inalatoria di RLF-100® almeno fino al 2039. RLF-100® sarà valutato anche nel trattamento dell'ARDS non correlata a COVID-19, con particolare attenzione all'ARDS infettiva.

È previsto anche uno sviluppo clinico europeo proof-of-concept di RLF-100® nel trattamento della berilliosi cronica, una malattia polmonare orfana per la quale non esistono trattamenti approvati e che è caratterizzata da una grave infiammazione dei polmoni, tosse e dispnea crescente (dispnea).