GenKOre ha annunciato una collaborazione strategica con il franchise Gene Delivery di Revvity (precedentemente noto come SIRION Biotech GmbH), specialista nella somministrazione di geni basati su vettori virali per la terapia genica e cellulare. Questa collaborazione di ricerca mira a sviluppare trattamenti di terapia genica efficaci per i disturbi oculari, in particolare per quanto riguarda l'Amaurosi Congenita Leber 10 (LCA10) e la Sindrome di Usher Tipo 2A (USH2A). GenKOre sfrutterà la sua piattaforma proprietaria TaRGET (piccola nucleasi, tecnologia di editing genomico basata sull'RNA di incremento) per creare terapie geniche in vivo per LCA10 e USH2A.

A differenza della nota CRISPR-Cas9, la piattaforma TaRGET consente di fornire l'intero modulo di editing con un unico vettore di virus adeno-associato (AAV), offrendo un approccio più efficiente e snello alla terapia di editing genico. obiettivi della collaborazione: Sviluppo di terapie geniche superiori: Combinare la tecnologia TaRGET di GenKOre con i capside AAV avanzati di Revvity per sviluppare una terapia di editing genico in vivo con profili di efficacia e sicurezza migliorati. Espansione delle applicazioni terapeutiche: Convalidare l'applicabilità della piattaforma TaRGET per la terapia in vivo ed estendere la sua utilità a un più ampio spettro di malattie rare.

Far progredire la tecnologia di editing genico: Sfruttare l'esperienza combinata di entrambe le aziende per rispondere a esigenze mediche non soddisfatte e aprire nuove frontiere nella medicina genomica. Se la collaborazione strategica di ricerca avrà successo, GenKOre ha l'opportunità di espandere l'accordo a una licenza completa di sviluppo e commercializzazione.