Rezolute, Inc. ha annunciato che la U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) ha assegnato la designazione di farmaco innovativo, l'Innovation Passport, a RZ358 per il trattamento dell'ipoglicemia dovuta a iperinsulinismo congenito (HI). La designazione di Passaporto per l'Innovazione è stata concessa in base alla sostanziale necessità medica non soddisfatta in questa condizione e al potenziale di RZ358 di beneficiare i pazienti, come influenzato dallo studio di Fase 2 RIZE nell'HI congenito, che ha dimostrato in modo sicuro miglioramenti significativi negli eventi di ipoglicemia. La designazione di Passaporto dell'Innovazione nel Regno Unito è il punto di ingresso al Percorso di Accesso e Licenze Innovative (ILAP).

L'obiettivo dell'ILAP è accelerare i tempi di commercializzazione e facilitare l'accesso dei pazienti ai farmaci. L'Innovation Passport è il primo passo del processo ILAP, che attiva l'agenzia Medicines and Healthcare products Regulatory (MHRA) e le sue agenzie partner, tra cui il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) e lo Scottish Medicines Consortium (SMC). L'iperinsulinismo congenito (HI congenito) è la causa più comune di ipoglicemia ricorrente e persistente nei bambini.

I pazienti con HI congenita presentano in genere segni o sintomi di ipoglicemia entro il primo mese di vita. Questi episodi possono causare lesioni cerebrali significative e morte, se non vengono riconosciuti e gestiti in modo appropriato. Inoltre, l'ipoglicemia ricorrente, o cumulativa, può portare a danni progressivi e irreversibili nel tempo, tra cui lesioni cerebrali gravi e devastanti, convulsioni, problemi di sviluppo neurologico, difficoltà di alimentazione e un impatto significativo sulla qualità di vita del paziente e della famiglia.

Nei casi di IU congenita che non rispondono alla gestione medica, può essere necessaria l'asportazione chirurgica del pancreas. Nei casi di HI congenita diffusa, in cui è interessato l'intero pancreas, si può procedere a una pancreatectomia quasi totale, anche se circa la metà di questi bambini continuerà a soffrire di ipoglicemia e richiederà un trattamento medico per l'HI congenita. RZ358 è un anticorpo monoclonale completamente umano che agisce a valle del pancreas e si lega invece a un sito allosterico unico sui recettori dell'insulina nel fegato, nel grasso e nel muscolo.

L'anticorpo contrasta gli effetti dell'eccesso di legame e di attività dell'insulina, migliorando così l'ipoglicemia. Rezolute ritiene che l'RZ358 sia ideale come potenziale terapia per l'HI congenita e altre condizioni caratterizzate da un'eccessiva attività dell'insulina (iperinsulinismo). Poiché RZ358 agisce a valle del pancreas, ha il potenziale per essere universalmente efficace nel trattamento dell'HI congenita, indipendentemente dal difetto genetico causale, così come delle forme acquisite di HI, come quelle mediate dagli insulinomi e da altri tipi di tumore.

RZ358 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'Unione Europea per il trattamento dell'HI congenita, nonché la designazione di malattia rara pediatrica negli Stati Uniti. Nello studio di Fase 2 RIZE, i partecipanti con HI congenita di età pari o superiore ai 2 anni hanno ottenuto quasi universalmente miglioramenti significativi nell'ipoglicemia attraverso molteplici endpoint, compresi gli endpoint primari e secondari chiave previsti per lo studio sunRIZE. Alle dosi e alle esposizioni previste per lo studio di Fase 3, RZ358 è stato generalmente sicuro e ben tollerato, e ha portato a miglioramenti mediani dell'ipoglicemia superiori all'80%. Sulla base dei risultati dello studio clinico RIZE e delle prove di beneficio in questa grave patologia con una sostanziale necessità medica insoddisfatta, RZ358 ha ottenuto la designazione di farmaco prioritario (PRIME) da parte dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la designazione di Innovation Passport da parte dell'Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) Steering Group del Regno Unito per il trattamento dell'IU congenita.