Rocket Pharmaceuticals, Inc.

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Rocket Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biotecnologica in fase clinica che sta portando avanti una pipeline integrata e sostenibile di terapie genetiche per patologie rare. I programmi clinici dell'Azienda che utilizzano la terapia genica basata su vettori lentivirali (LVV) riguardano il trattamento dell'Anemia di Fanconi (FA), una malattia genetica che porta all'insufficienza del midollo osseo e potenzialmente al cancro, il Deficit di Adesione Leucocitaria-I (LAD-I), una grave malattia genetica pediatrica che causa infezioni ricorrenti e pericolose per la vita, spesso fatali, e il deficit di piruvato chinasi (PKD), un raro disturbo monogenico dei globuli rossi che comporta una maggiore distruzione dei globuli rossi e un'anemia da lieve a pericolosa per la vita. Il primo programma clinico dell'Azienda che utilizza la terapia genica basata sul virus adeno-associato (AAV) è per la Malattia di Danon, una condizione di insufficienza cardiaca pediatrica. Ha anche un programma preclinico di terapia genica basata su AAV nella cardiomiopatia aritmogena PKP2 (ACM) e nella cardiomiopatia dilatativa associata a BAG3 (DCM).
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