Salarius Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che i ricercatori del dipartimento di leucemia dell'University of Texas MD Anderson Cancer Center hanno presentato i dati clinici sul seclidemstat nei pazienti con MDS e CMML al Congresso ibrido dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA) del 2024. L'incontro si è tenuto a Madrid e virtualmente dal 13 al 16 giugno 2024. L'obiettivo di questo studio di Fase 1/2 di accelerazione della dose, avviato dallo sperimentatore, è quello di valutare la sicurezza, la tollerabilità, la dose massima tollerata e la risposta complessiva di seclidemstat in combinazione con azacitidina in pazienti adulti con MDS o CMML a rischio più elevato che hanno precedentemente fallito o recidivato dopo una terapia con agenti ipometilanti.

A maggio 2024, 16 pazienti sono stati arruolati in questo studio con 14 pazienti valutabili per l'efficacia. Come presentato all'EHA, dei 14 pazienti valutabili per l'efficacia, 6 (43%) hanno avuto una risposta obiettiva, tra cui 1 risposta completa, 3 risposte complete del midollo, 1 risposta completa del midollo più miglioramento ematologico e 1 miglioramento ematologico. La sopravvivenza globale mediana è stata di 18,5 mesi (95% CI, range 6,1-30,9 mesi), la sopravvivenza mediana libera da eventi è stata di 7,2 mesi (95% CI, range 6,3-8,2 mesi) e il tempo di follow-up mediano è stato di 18,9 mesi (95% CI, range 0-48 mesi) dall'inizio del trattamento.

Come riportato, la sopravvivenza complessiva dopo il fallimento della terapia con agenti ipometilanti è in genere di 4-6 mesi. 15 pazienti erano valutabili per la tossicità, con una tossicità dose-limitante osservata in 1 paziente nella coorte da 750 mg BID. Come da protocollo, la coorte è stata ampliata a 3 ulteriori pazienti.

Sulla base dei dati riportati, Salarius ritiene che gli eventi avversi osservati fossero gestibili. La fase 1 di dose-escalation di questo studio valuterà fino a sei livelli di dose di seclidemstat. La coorte 5 (livello di dose 750 mg BID di seclidemstat in combinazione con azacitidina) si sta attualmente arruolando e la coorte 6, quella finale, riceverà 900 mg BID di seclidemstat in combinazione con azacitidina.

La dose massima tollerata, che informerà la fase 2 dello studio, non è ancora stata raggiunta.