Maze Therapeutics ha annunciato la firma di un accordo di licenza esclusiva a livello mondiale con Sanofi per il programma glicogeno sintasi 1 (GYS1) di Maze, compreso il candidato clinico MZE001, attualmente in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Pompe e di altre potenziali indicazioni. MZE001, progettato e sviluppato da Maze, è un inibitore orale della GYS1 che mira a trattare la malattia di Pompe limitando l'accumulo di glicogeno che causa la malattia Maze ha avanzato MZE001 attraverso la Fase 1 di sviluppo e ha recentemente riportato i risultati del suo studio su volontari sani. Nello studio clinico di primo livello, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola e multipla ascendente, MZE001 è stato ben tollerato a dosi fino a 720 mg due volte al giorno.

La risposta a MZE001 è stata valutata nei pazienti utilizzando un nuovo biomarcatore, il glicogeno delle cellule mononucleari del sangue periferico (PBMC), e ha dimostrato riduzioni dipendenti dall'esposizione del glicogeno delle PBMC attraverso i livelli di dose 10 giorni dopo la somministrazione, confermando l'impegno del bersaglio con GYS1. Questi risultati sono stati ulteriormente confermati in una coorte di biopsie muscolari, che ha mostrato riduzioni equivalenti del glicogeno muscolare con MZE001. In base ai termini dell'accordo, Maze riceverà un pagamento di 150 milioni di dollari, consistente in contanti anticipati e in un futuro investimento azionario per i diritti di ulteriore sviluppo e commercializzazione di MZE001, oltre a una licenza esclusiva per i programmi di back-up e la proprietà intellettuale relativi al target GYS1.

Maze avrà diritto a ricevere fino a circa 600 milioni di dollari in potenziali milestone di sviluppo, regolamentazione e vendita, oltre a significative royalties sulle vendite se MZE001 sarà commercializzato con successo. La malattia di Pompe è una rara patologia ereditaria causata da mutazioni nel gene che codifica per l'alfa-glucosidasi acida (GAA), che porta all'accumulo di glicogeno nei tessuti del muscolo scheletrico, del muscolo respiratorio e del muscolo cardiaco, con conseguente debolezza progressiva e compromissione respiratoria. MZE001 è un inibitore orale della glicogeno sintasi (GYS1) in fase di sperimentazione che mira ad affrontare la malattia di Pompe limitando l'accumulo di glicogeno che causa la malattia. La GYS1 è un enzima responsabile della produzione di glicogeno.

MZE001 è attualmente in fase di valutazione come potenziale trattamento orale per i pazienti con la malattia di Pompe, oltre che con altri disturbi da accumulo di glicogeno.