Nel giugno dello scorso anno, l'FDA ha approvato la terapia - la prima del suo genere per la DMD - in base al processo di approvazione accelerata, che consente all'agenzia di dare il via libera ai trattamenti prima che i dati di conferma dimostrino che funzionano. (Relazioni di Sriparna Roy e Leroy Leo a Bengaluru; Redazione di Shailesh Kuber e Alan Barona)
La FDA statunitense autorizza l'uso esteso della terapia genica di Sarepta per la Duchenne
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