Sarepta Therapeutics, Inc. ha annunciato l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti di un'espansione dell'indicazione etichettata per ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) per includere i soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con una mutazione confermata nel gene DMD, di almeno 4 anni di età. Confermando i benefici funzionali, l'FDA ha concesso l'approvazione tradizionale per i pazienti ambulatoriali. L'FDA ha concesso l'approvazione accelerata per i pazienti non deambulanti.

La prosecuzione dell'approvazione per i pazienti Duchenne non deambulanti può essere subordinata alla verifica del beneficio clinico in uno studio di conferma. ELEVIDYS è controindicato nei pazienti con qualsiasi delezione nell'esone 8 e/o nell'esone 9 del gene DMD. In linea con il percorso di approvazione accelerata, Sarepta si è impegnata a condurre e presentare i risultati di uno studio randomizzato e controllato per verificare e confermare il beneficio clinico di ELEVIDYS nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne non deambulanti.

ENVISION (Studio SRP-9001-303), uno studio di Fase 3 globale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su ELEVIDYS in soggetti non deambulanti e anziani deambulanti affetti da Duchenne, è in corso ed è destinato a servire come requisito post-marketing. Nell'ambito di un accordo di collaborazione firmato nel 2019, Sarepta sta lavorando con Roche per trasformare il futuro della comunità Duchenne, consentendo a chi vive con la malattia di mantenere e proteggere la propria funzione muscolare. Sarepta è responsabile dell'approvazione normativa e della commercializzazione di ELEVIDYS negli Stati Uniti, nonché della produzione.

Roche è responsabile delle approvazioni normative e della distribuzione di ELEVIDYS ai pazienti nel resto del mondo. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) è una terapia di trasferimento genico in dose singola, basata sul virus adeno-associato (AAV) per infusione endovenosa, progettata per affrontare la causa genetica di fondo della distrofia muscolare di Duchenne? Mutazioni o cambiamenti nel gene DMD che determinano la mancanza della proteina distrofina?

attraverso la consegna di un transgene che codifica per la produzione mirata di microdistrofina ELEVIDYS nel muscolo scheletrico. ELEVIDYS è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in soggetti di almeno 4 anni di età. Per i pazienti deambulanti e con una mutazione confermata nel gene DMD.

Per i pazienti non deambulanti e con una mutazione confermata nel gene DMD. L'indicazione DMD in pazienti non deambulanti è approvata con approvazione accelerata in base all'espressione della microdistrofina di ELEVIDYS (di seguito denominata "microdistrofina") nel muscolo scheletrico. Il proseguimento dell'approvazione per questa indicazione può dipendere dalla verifica e dalla descrizione del beneficio clinico in uno studio di conferma.