Le azioni di Sarepta Therapeutics hanno registrato un'impennata del 29% nel premercato di lunedì, grazie all'appoggio dei consulenti dell'autorità sanitaria statunitense, che ha aumentato la certezza di un'approvazione accelerata per la terapia genica dell'azienda contro una malattia genetica che provoca la perdita dei muscoli.

Otto dei 14 consulenti della Food and Drug Administration hanno votato venerdì scorso che l'azienda aveva dati sufficienti per sostenere un'approvazione accelerata della sua terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

"Siamo sempre più ottimisti sul fatto che a SRP-9001 verrà concessa l'approvazione accelerata, soprattutto perché il gruppo di esperti ha votato in accordo con il modo in cui pensiamo che i dirigenti dell'agenzia vedano la richiesta", ha dichiarato Joseph Schwartz, analista di SVB Securities.

Il voto è arrivato dopo che, all'inizio della settimana scorsa, il personale dell'FDA aveva espresso preoccupazioni per la mancanza di "prove inequivocabili" dei benefici della terapia nei dati della sperimentazione intermedia dell'azienda.

Ritu Baral, analista di TD Cowen, si aspetta un'approvazione per la terapia, soprattutto considerando l'interesse della leadership della FDA nel promuovere le approvazioni accelerate basate sui biomarcatori per le terapie geniche.

Il funzionario di spicco della FDA, Peter Marks, ha dichiarato a marzo che l'ente regolatore si sta muovendo per incoraggiare l'uso di biomarcatori correlati alla malattia che possano prevedere l'efficacia delle terapie geniche per le malattie con piccole popolazioni di pazienti, piuttosto che aspettare la prova definitiva del beneficio per il paziente.

La FDA, che spesso segue i consigli dei suoi consulenti esperti ma non è obbligata a farlo, dovrebbe prendere una decisione sull'approvazione accelerata entro il 29 maggio.

"C'erano poche possibilità che il voto fosse positivo se non fosse stato per l'impegno dei sostenitori dei pazienti durante l'intero processo di sviluppo e revisione", ha detto l'analista di William Blair Tim Lugo in una nota di lunedì, descrivendo la natura ravvicinata del voto di venerdì.

Le azioni dell'azienda erano in rialzo a 154,92 dollari nelle contrattazioni pre-mercato. Le negoziazioni del titolo sono state interrotte venerdì a causa della riunione. (Relazione di Aditya Samal; Redazione di Sriraj Kalluvila)