Le azioni di Sarepta Therapeutics hanno registrato un'impennata di circa il 33%, raggiungendo un massimo di oltre tre anni nelle prime contrattazioni di venerdì, grazie all'approvazione di un uso esteso che ha consolidato la sua posizione dominante nel mercato della terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Ai livelli attuali, quasi 4 miliardi di dollari sarebbero stati aggiunti al valore di mercato dell'azienda.

Giovedì, la FDA statunitense ha concesso l'approvazione tradizionale per la terapia, Elevidys, nei pazienti di quattro anni e oltre che possono camminare, nonché un'approvazione accelerata per quelli che non possono camminare.

"Molti pazienti di età inferiore ai 4 anni non sono ancora stati diagnosticati, ma saranno inseriti nell'etichetta, aprendo il mercato della DMD a tutti i pazienti attuali e futuri che saranno idonei al trattamento", ha dichiarato Tim Lugo, analista di William Blair.

Data l'elevata domanda e la sicurezza accettabile, gli analisti hanno segnalato come fattori limitanti i problemi di produzione e la copertura assicurativa per i nuovi pazienti aggiunti.

"Non prevediamo alcun vincolo di fornitura a breve termine", ha detto il CEO di Sarepta Doug Ingram in una telefonata con gli investitori, aggiungendo che l'azienda non intende modificare il prezzo.

Elevidys è uno dei trattamenti più costosi al mondo, con un prezzo di listino di 3,2 milioni di dollari.

Le vendite della terapia hanno raggiunto i 200,4 milioni di dollari nel 2023 e si prevede che saliranno a 1,07 miliardi di dollari quest'anno, secondo i dati LSEG.

La DMD è un disturbo ereditario di perdita muscolare progressiva che colpisce una persona su 3.500 nati maschi in tutto il mondo, secondo l'Organizzazione Nazionale per i Disturbi Rari con sede negli Stati Uniti.

Elevidys' potrebbe ora essere somministrato a circa 13.000 pazienti, ovvero quasi il 90% dei pazienti statunitensi, ha dichiarato Kostas Biliouris, analista di BMO Capital.

La decisione segue anche le preoccupazioni relative a una "battaglia in salita" per ottenere l'approvazione tradizionale, dopo che la terapia non ha raggiunto l'obiettivo principale in uno studio chiave di conferma in fase avanzata.

Un alto funzionario dell'agenzia, Peter Marks, ha spinto per l'etichetta "senza vincoli" per Elevidys, scavalcando le raccomandazioni, ha detto l'analista di mercato di RBC Luca Issi. Il personale della FDA aveva raccomandato di rifiutare l'espansione, citando la mancanza di benefici per alcuni pazienti, come risulta dai documenti.

Il mercato globale dei trattamenti per la DMD - comprese le terapie geniche e altri farmaci - dovrebbe crescere fino a 11,47 miliardi di dollari entro il 2034, secondo ResearchandMarkets.com.

Biliouris prevede che Elevidys sarà la terapia genica DMD "dominante", senza concorrenza a breve termine fino al 2027.

RegenxBio sta testando una terapia genica rivale nella fase iniziale e media, mentre il trattamento di Pfizer ha recentemente fallito in uno studio di fase avanzata.