Scholar Rock Holding Corporation

Scholar Rock Holding Corporation è una società biofarmaceutica. L'azienda è focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la consegna di farmaci per il trattamento di gravi malattie in cui la segnalazione da parte di fattori di crescita proteici gioca un ruolo fondamentale. La sua biologia della superfamiglia del fattore di crescita trasformante beta (TGFb), i suoi nuovi meccanismi molecolari di attivazione del fattore di crescita hanno permesso all'Azienda di sviluppare una piattaforma proprietaria per lo sviluppo di anticorpi monoclonali che colpiscono localmente e selettivamente il precursore. Il suo candidato prodotto, apitegromab, è un anticorpo monoclonale selettivo, completamente umano, con un meccanismo d'azione che determina l'inibizione dell'attivazione del fattore di crescita, la miostatina, nel muscolo scheletrico. Apitegromab è in fase di sviluppo come prima terapia mirata al muscolo per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA). L'altro suo candidato prodotto, SRK-181, un inibitore selettivo dell'attivazione del TGFb latente, è in fase di sviluppo per il trattamento dei tumori.